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E' italiano il primo centro in Europa a dare il via allo studio clinico di fase II ‘Pride – HD’

 

21 Maggio 2014

I primi due pazienti europei entrano nello studio clinico sperimentale oggi - il 21 maggio 2014 -presso l’IRCCS Neuromed, Centro Coordinatore per l’Italia, sotto la direzione del ricercatore Ferdinando Squitieri.

Pride - HD è uno studio di fase II, dosimetrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato, con placebo, finalizzato alla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di pridopidina 45 mg, 67, 5 mg, 90 mg e 112,5 mg due volte al giorno (rispetto al placebo) per trattamento sintomatico in pazienti affetti da Malattia di Huntington.

La Malattia di Huntington è una malattia genetica rara, neurodegenerativa, riconoscibile con un test sul DNA – a tutt’oggi priva di una cura - che indebolisce sia il corpo che la mente e conduce ad una progressiva disabilità. I figli hanno una probabilità del 50% di ereditare la malattia da un genitore ammalato. Si stima che in Italia vi siano circa 7.000 persone ammalate e circa 35.000 a rischio.

Scopo principale dello studio è valutare l’effetto che la molecola ‘pridopidina’ ha sulla disabilità motoria, sulle performance fisiche e sul ragionamento dopo 26 settimane di trattamento, oltre a quello di raccogliere informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità del farmaco. La pridopidina può avere effetti benefici sui sintomi della malattia che dipendono dalla cattiva funzione della dopamina, sostanza naturalmente prodotta dall’organismo umano in varie aree cerebrali e che ha un impatto sul modo in cui le persone si comportano, pensano e si muovono.

Vi è grande aspettativa da parte della comunità internazionale – sia dei pazienti che dei ricercatori - nei confronti di questo studio, molto complesso, che abbassa per la prima volta l’età dei partecipanti a 21 anni (purché la malattia sia insorta dopo i 18 anni) e che coinvolge 29 Centri in Europa e 22 negli Stati Uniti (per un totale di circa 400 pazienti). Due studi precedenti avevano già indicato questo farmaco come uno dei più promettenti per la cura sintomatica della malattia di Huntington. “Ora finalmente ci avviciniamo ad una fase, speriamo, conclusiva della fase sperimentale di questo farmaco che potrebbe cambiare la storia della malattia di Huntington e la qualità di vita di tanti pazienti”, afferma Ferdinando Squitieri, che è anche Presidente della LIRH - Lega Italiana Ricerca Huntington e malattie correlate onlus (www.lirh.it) ed ha già coordinato per l’Italia uno studio precedente con questo farmaco contribuendo con il più alto numero al mondo di pazienti reclutati.

L’Italia – primo paese in Europa - ha tagliato il nastro di partenza presso il Centro di Neurogenetica e Malattie Rare dell’IRCCS Neuromed diretto da Ferdinando Squitieri, Centro coordinatore per l’Italia (la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, l’Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze e l’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli sono gli altri Centri coinvolti in questo studio, il cui sponsor è la multinazionale Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.).

 

14 Aprile 2014

Partirà tra pochissime settimane in Italia uno studio di fase II, dosimetrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato, con placebo, finalizzato alla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di pridopidina 45 mg, 67, 5 mg, 90 mg e 112,5 mg due volte al giorno - rispetto al placebo - per trattamento sintomatico in pazienti affetti da Malattia di Huntington (MH).

 

Cosa è uno studio di fase II?

Per valutare se un farmaco è davvero efficace e soprattutto se non comporta danni alla salute, la molecola chimica che aspira a diventare un farmaco è sottoposta a una lunga serie di studi, condotti prima in laboratorio e su animali e poi sull’uomo. Queste ricerche, la cui durata oscilla in genere tra i sette e i dieci anni, sono a carico del “proprietario” del farmaco (il più delle volte un’industria farmaceutica) e si articolano in diverse fasi: studi “in vitro” e “in vivo” sugli animali (sperimentazione preclinica) e studi cosiddetti di fase I, di fase II e di fase III (sperimentazione clinica).

 

Negli studi di fase I vengono valutate sicurezza e tollerabilità del principio attivo sull’uomo; negli studi di fase II (definiti anche terapeutico-esplorativi) comincia ad essere indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati su un numero limitato di pazienti. Questa fase serve inoltre a comprendere quale sarà la dose migliore da sperimentare nelle fasi successive, e determinare l’effetto del farmaco in relazione ad alcuni parametri (come, ad esempio, quelli cardiovascolari) considerati indicatori della salute del paziente; negli studi di fase III (definiti anche terapeutico-confermatori) non sono più poche decine i pazienti “arruolati”, ma centinaia o migliaia e si tende a rispondere alle seguenti domande: il farmaco quanto è efficace? Ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio? E qual è il rapporto tra rischio e beneficio?

La sorveglianza sul farmaco, peraltro, prosegue anche dopo l’immissione in commercio (“sorveglianza post marketing”), anche per alcuni anni, per valutare le reazioni avverse più rare: quelle che negli studi clinici, per quanto ampi siano stati, non potevano emergere, ma che con l’uso di massa del nuovo farmaco possono diventare rilevabili. Questa è chiamata la fase IV.

 

Che significa dosimetrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato, con placebo?

Dosimetrico: si intende l’incremento progressivo del dosaggio del farmaco secondo un intervallo di tempo prestabilito per raggiungere il massimo dosaggio previsto per quel gruppo di pazienti. Per randomizzazione si intende “scelta casuale”: sarà un sistema informatico a decidere, in maniera del tutto casuale, a chi verrà somministrato il farmaco e a chi il placebo. A gruppi paralleli si intende uno studio in cui gruppi separati di pazienti assumono dosaggi diversi del farmaco o placebo. In doppio cieco vuol dire che né il medico né il paziente sanno a chi sarà somministrato il farmaco e a chi il placebo. Controllato significa che ci sono due gruppi di pazienti (chi prende farmaco, chi placebo), i quali vengono confrontati tra loro. Il placebo è una sostanza che viene somministrata al paziente come farmaco, ma che in realtà è priva di principi attivi.

 

Scopo dello studio di fase II su pridopidina è valutare l’effetto che essa ha sull’attività motoria, sul ragionamento e sul comportamento - rispetto al placebo - nelle persone affette da MH dopo 26 settimane di trattamento, oltre a raccogliere informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità del farmaco.

 

La pridopidina può avere un effetto su alcuni sintomi della MH che dipendono dalla dopamina. La dopamina è una sostanza naturalmente prodotta dall’organismo umano in varie aree cerebrali ed ha un impatto sul modo in cui le persone si comportano, pensano e si muovono. Si ritiene che il cambiamento dell’azione della dopamina determinato dalla malattia di Huntington induca i segni e i sintomi di questa condizione.

 

Va ribadito dunque che pridopidina è un farmaco sperimentale: ciò significa che non è stato approvato per la vendita al pubblico e non potrà essere approvato per la vendita senza che prima si concluda una ricerca che dia risultati convincenti in tutte le sue fasi.

 

Sponsor dello studio è la multinazionale farmaceutica Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

 

La sperimentazione clinica di pridopidina coinvolgerà 51 centri, di cui 29 in Europa e 22 negli Stati Uniti e riguarderà un totale di circa 400 pazienti.

 

Il trial italiano sarà coordinato dall’IRCCS Neuromed di Pozzilli (IS) nella persona del prof. Ferdinando Squitieri, Direttore del Centro di Neurogenetica e malattia rare, anche presidente di LIRH onlus. Gli altri centri convolti sono la Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, L’Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze e l’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli.

 Ogni centro potrà coinvolgere nella sperimentazione un numero limitato di pazienti, che saranno scelti in base ai criteri di inclusione e di esclusione specificati nel protocollo di ricerca approvato dal Comitato Etico.

 Chi desidera ulteriori informazioni o chiarimenti, può contattarci via email info@lirh.it oppure al numero verde 800 388 330 (Lun. e Giov. dalle ore 9 alle 14; Ven. dalle ore 15 alle 18).

 
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Toscana TV su Pride HD del 17.06.2014
 

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