La cisteamina bitartrato diventa farmaco orfano per la malattia di Huntington

La cisteamina bitartrato diventa farmaco orfano per la malattia di Huntington

21 agosto 2014 - Il principio attivo "cisteamina bitartrato", prodotto dall'azienda farmaceutica americana Raptor, ha da poco ricevuto la designazione di farmaco orfano per la malattia di Huntington da parte dell'EMA (European Medicines Agency), l'Agenzia Regolatoria Europea.

La "cisteamina bitartrato" è il principio attivo di RP103, un trattamento per malattia di Huntington in stadio precoce, che ha dato risultati positivi nello studio clinico in corso CISTI-HD, in quanto ha rallentato in modo significativo la progressione del punteggio totale motorio (TMS) in pazienti che hanno preso RP103 rispetto al placebo.

Cosa sono i farmaci orfani

Sono farmaci che servono a curare le malattie rare. Vengono chiamati “orfani” perché, in condizioni normali, l’industria farmaceutica ha poco interesse a svilupparli in quanto sono rivolti solo ad un numero limitato di malati e dunque i costi estremamente elevati di commercializzazione del farmaco non sarebbero recuperati con le vendite. Per questa ragione, questi farmaci rischiano di rimanere "orfani" di chi li produca e li commercializzi.

La legislazione europea sui farmaci orfani si propone di fornire incentivi per le aziende farmaceutiche che sviluppano e commercializzano farmaci per il trattamento di malattie rare.

L'Agenzia Regolatoria Europea, e solo essa, ha il potere di attribuire la qualifica di "orfani" ai farmaci per le malattie rare, quando:

- trattano malattie con una prevalenza non superiore a 5 su 10.000 persone nell'Unione Europea;
- trattano malattie incurabili, gravemente invalidanti o che provocano nell’individuo una condizione grave e cronica,
- nessun metodo soddisfacente di diagnosi, prevenzione o trattamento della malattia è già stato autorizzato nell'Unione Europea; nel caso in cui esista già un metodo, il medicinale dovrà dimostrare di fornire un notevole vantaggio rispetto al prodotto per il quale è stata richiesta la designazione orfana

È possibile ottenere la designazione di medicinale orfano in qualunque fase di sviluppo del farmaco, a condizione che venga dimostrata scientificamente la plausibilità medica del prodotto per l'indicazione richiesta. La ricerca può essere pre-clinica (non ancora testata su soggetti umani) o può aver raggiunto la fase di sperimentazione clinica sull’uomo.

Clicca la voce "approfondimenti" (in alto) per leggere il comunicato stampa ufficiale dell'azienda farmaceutica Raptor.

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