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I Congresso Mondiale Enroll-HD: il futuro è luminoso.

 

Dal 20 al 22 Maggio scorsi si sono ritrovate a Quebec City, in Canada, oltre 500 ricercatori e studiosi coinvolti nello studio globale più vasto mai progettatato per una malattia rara: Enroll-HD.

Enroll -HD è stato lanciato nel 2012 in USA e in Canada e oggi è esteso a quattro continenti: Nord America, Sud America, Europa e Australasia. E' sostenuto dalla Fondazione americana CHDI.

L'obiettivo generale di Enroll-HD è quello di arrivare a comprendere la storia naturale della malattia di Huntington.
Gli obiettivi specifici sono tre:

1 -  Migliorare la progettazione e velocizzare la esecuzione, incluso il reclutamento, degli studi sperimentali - 

2  - Identificare i fattori che influenzano la progressione della malattia - 

3 -  Far  emergere le buone pratiche assistenziali per migliorare la salute delle persone con la malattia di Huntington.

Dal 2012 ad oggi sono stati inseriti nello studio 17.554 partecipanti -  di cui il 54% è costituito da soggetti cosiddetti 'manifest' ovvero che mostrano i sintomi della malattia.

Raggiungere questo numero è stato ed è possibile grazie al lavoro di 154 organizzazioni nel mondo: 89 in Europa, 58 in Nord America,  6 in America Latina e 5 in Australasia.

La nostra Fondazione ha contribuito finora in maniera significativa, inserendo nello studio 630 partecipanti, che ringraziamo uno ad uno per il tempo che, ogni anno, mettono al servizio della ricerca. 

 

In cosa consiste la partecipazione ad Enroll-HD?

Patecipare ad Enroll-HD significa sottoporsi a visite annuali, che consistono in un monitoraggio medico e psicologico, nella somministrazione di test per la valutazione del comportamento, del movimento, dello stato emotivo e della qualità della vita e ad un prelievo di sangue, che NON è un test genetico. E' inoltre previsto un piccolo rimborso per le spese di viaggio. Possono partecipare allo studio persone portatrici della mutazione ma anche persone a rischio che non desierano conoscere il loro status genetico, come anche i partner non consanguinei.

Perchè Enroll-HD è così importante ?

Enroll-HD non è più 'soltanto' un singolo studio ma è, ormai, una vera e propria piattaforma di ricerca, un enorme database che consente di sviluppare altri studi, siano essi osservazionali o farmacologici.  
L'analisi dei dati contenuti in questa gigantesca piattaforma permette di identificare con relativa facilità i soggetti eleggibili per le diverse sperimentazioni farmacologiche e fornisce anche dei suggerimenti su quali potrebbero essere le strategie terapeutiche più promettenti.
Partecipare ad Enroll-HD, dunque,  rappresenta un aiuto concreto alla ricerca clinica, quella orientata a trovare la cura.

Che cosa è emerso durante il congresso di Quebec City?

Quello che è emerso con maggiore evidenza è che i prossimi studi farmacologici tenderanno a coinvolgere soprattutto persone cosidette pre-manifest, ovvero ancora senza sintomi, persone che si trovano nelle fasi iniziali della malattia.
Per questa ragione, Enroll-HD si pone l'obiettivo di raddoppiare il numero dei partecipanti nei prossimi dieci anni, incrementando il numero dei pre-manifest, che al momento rappresentano il 19% del totale dei partecipanti.

Naturalmente, questo non vuol dire non occuparsi più delle persone più avanti con la malattia, anzi, si intende implementare strumenti e soluzioni che consentano di seguirli in una maniera per loro ancora più agevole e meno faticosa, anche - ma non solo -  attraverso l'utilizzo delle nuove tecnologie. 

In generale, Enroll-HD sarà sempre più 'paziente-centrico',  focalizzato sempre e ancora di più sul benessere del partecipante nel tempo, sull'importanza del suo punto di vista e del suo resoconto diretto sul proprio stato di salute.

Dall'altro lato, la qualità del lavoro dei 'Centri Enroll-HD' presenti nei vari Paesi del mondo verrà valutata con crescente attenzione.

Dal punto di vista strettamente scientifico, è inoltre emerso lo stimolo a studiare con attenzione i casi 'atipici' che, benchè non frequenti, talvolta vengono all'attenzione dei clinici.

Il Congresso si è concluso con una sessione dal titolo 'Looking Ahed: the Future is Bright ' che vuol dire ''Guardando avanti, il futuro è luminoso'.

Ed, effettivamente, le possibilità terapeutiche che sembrano aprirsi all'orizzonte e che riceveranno un contributo importante dallo studio Enroll-HD sono molteplici e incoraggianti. 

Ve ne parleremo diffusamente sabato 1 dicembre a Roma, in occasione del nostro convegno annuale, al quale non potete mancare. In questo periodo state spesso sentendo parlare del farmaco RG6042, finora conosciuto come IONIS-HTTRx, di cui si aspetta la sperimenazione di fase III in capo al colosso farmaceutico Roche. Questa prospettiva terapeutica è innovativa e interessante. Ma non è l'unica che si profila all'orizzonte.

Vi presenteremo una panoramica completa delle strade perseguibili nel breve e medio periodo, con il contributo degli attori chiave.

Infine, invitiamo quanti di voi ancora non partecipano ad Enroll-HD a contattarci al numero verde 800.388.330 oppure a info@lirh.it.  Anche il vostro contributo conta.

METTIAMO CURA, NELLA RICERCA.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 
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