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Londra, 2-4 febbraio 2018: l'Alleanza Globale per il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca inizia il suo cammino.

 

Dal 2 al 4 febbraio 2018 ho partecipato, a Londra, al primo incontro promosso dall'Alleanza Globale denominata HD-Cope (Huntington Disease Coalition for Patients Engagement).

L’incontro è stato organizzato dall’HDA (Huntington Disease Society of America) dall’EHA (European Huntington Association) e dall’Huntington Society of Canada (HSC) per far partire il progetto HD-COPE. HD-COPE ha come scopo quello di creare un team di persone coinvolte nell’Huntington, rappresentanti di associazioni di diversi Paesi che sia un’interfaccia tra familiari e pazienti e case farmaceutiche. Lo scopo finale è quello di tutelare l’interesse delle famiglie HD, in particolar modo dei pazienti reclutati per sperimentazioni cliniche ed anche per aiutare le aziende farmaceutiche coinvolte ad individuare i bisogni primari reali di pazienti e famiglie.

L’evento è stato organizzato perché l’azienda farmaceutica Roche ha acquistato da una piccola company IONIS un farmaco in grado di abbassare la quantità di huntintina mutata (la causa della malattia) in modelli animali. La molecola ha già passato la fase 1/2A della sperimentazione clinica e Roche si sta preparando ad affrontare la fase 3.

Le giornate sono state intense sia dal punto di vista emozionale che dal punto di vista conoscitivo.

Eravamo 24 persone provenienti da 11 Paesi diversi (Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Italia, Irlanda, Portogallo, Olanda, Germania, Norvegia, Russia, Francia).
Il primo giorno abbiamo avuto l’occasione di conoscerci. Ho avuto modo di ascoltare le storie degli altri e di raccontare la mia. Tutte storie di persone che hanno sofferto e che soffrono, ma che hanno scelto di affrontare la situazione per vivere nel miglior modo possibile la loro condizione di pazienti e familiari e di aiutare le sperimentazioni per trovare un farmaco efficace contro la malattia di Huntington.

Dopo questa prima fase ci hanno fatto lavorare sodo ed abbiamo incontrato scienziati, neurologi e persone esperte che hanno cominciato a fornire innumerevoli informazioni sulle sperimentazioni cliniche, le autorità regolatorie e i protocolli sperimentali.

Come prima cosa George Yohrling della HDSA ci ha spiegato quali sono le fasi della sperimentazione clinica. Ci ha spiegato che nella fase 1 si testa la tossicità del farmaco. Si vede se e a quali concentrazioni il farmaco dà dei problemi di tossicità. Nella fase 2, che si fa un numero ristretto di pazienti, si cercano le concentrazioni ottimali in termini di tossicità ed efficacia per somministrare il farmaco. Nella fase 3 che viene fatta su un numero alto di pazienti (circa 600) ed in diversi siti, e si testa l’efficacia del farmaco in doppio cieco. Si dividono i pazienti in due gruppi, ad un gruppo si somministra il farmaco ad un altro il placebo (una sostanza innocua che non ha alcun effetto) e si studiano con diversi metodi i miglioramenti dei pazienti. Si dice in doppio cieco perché sia il paziente che il clinico che somministra le medicine non conoscono a chi viene somministrato il placebo e a chi la medicina.

Dalle 13 alle 18 siamo stati ospitati alla UCL (University College London) da Sarah Tabrizi ed Ed Wild che ci hanno spiegato in modo semplice come funziona il farmaco IONIS-HTTx di cui si è parlato anche nel convegno della Fondazione LIRH dello scorso 2 dicembre 2017 e che dovrà essere sperimentato in fase 3.

Sarah Tabrizi ci ha spiegato come le informazioni sul funzionamento della nostra cellula siano contenute nel DNA e come il DNA debba essere trascritto in RNA messaggero perché poi questa informazione possa essere tradotta nei ribosomi dove si “fabbricano” le proteine. Il farmaco è un piccolo pezzo di DNA che si appaia all’RNA messaggero che porta l’informazione per la fabbricazione dell’Huntingtina. Questo RNA messaggero appaiato al piccolo pezzo di DNA (il nostro farmaco) viene distrutto poi da una proteina che si chiama RNAsi. Il risultato è che l’huntingtina viene “fabbricata” in quantità molto minore.

Ed Wild ci ha detto che l’huntingtina mutata riscontrata nel “liquor” di modelli animali trattati con il farmaco è molto inferiore rispetto a quella riscontrata in modelli animali non trattati con lo stesso. Le parole e le spiegazioni di Ed e Sarah hanno destato l’entusiasmo di noi tutti e anche innumerevoli domande alle quali i due ricercatori hanno pazientemente risposto.

Sabato abbiamo lavorato in gruppi cercando di scambiarci idee ed impressioni su quanto discusso ed imparato il giorno prima. Abbiamo poi raccolto le idee per l’incontro successivo che sarebbe stato con il “board” di ROCHE. Abbiamo anche incontrato due rappresentanti delle autorità regolatorie americana ed europea: FDA (Food and Drug Administration) e EMA (European Medicines Agency) che ci hanno illustrato come vengono regolate le sperimentazioni cliniche e le caratteristiche che un farmaco deve avere per essere rilasciato in commercio. Interessante è stato notare come l’EMA funzioni attraverso commissioni in cui sono presenti anche rappresentanti dei pazienti e delle loro famiglie.

Interessantissimo è stato poi l’incontro con Bernhard Landwehrmeyer, neurologo e ricercatore dell’Università di Ulm (Germania), coordinatore globale dello studio Enroll-HD in cui moltissimi di noi sono coinvolti, che ci ha spiegato come avviene la stesura di un protocollo sperimentale di fase 3.

Domenica c’è stato l’incontro con il “board” di Roche che ha voluto conoscere le esigenze di familiari e care giver per poter progettare una sperimentazione clinica che possa garantire la massima assistenza possibile ai pazienti e ai “care giver” che accetteranno di farne parte.

Il primo meeting di HD Cope è stato sicuramente un successo, penso che la collaborazione della comunità Huntington sia una grandissima risorsa per gli scienziati e le aziende farmaceutiche e credo fermamente che questa azione sinergica porterà ad un successo nei prossimi anni.

Andrea.

 
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Codice Fiscale 90026220948 -  P. Iva 00907370944
Iscrizione al n.88 del Registro delle Persone Guridiche della Prefettura di Isernia.

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Dal 2 al 4 febbraio 2018 ho partecipato, a Londra, al primo incontro promosso dall'Alleanza Globale denominata HD-Cope (Huntington Disease Coalition for Patients Engagement).

L’incontro è stato organizzato dall’HDA (Huntington Disease Society of America) dall’EHA (European Huntington Association) e dall’Huntington Society of Canada (HSC) per far partire il progetto HD-COPE. HD-COPE ha come scopo quello di creare un team di persone coinvolte nell’Huntington, rappresentanti di associazioni di diversi Paesi che sia un’interfaccia tra familiari e pazienti e case farmaceutiche. Lo scopo finale è quello di tutelare l’interesse delle famiglie HD, in particolar modo dei pazienti reclutati per sperimentazioni cliniche ed anche per aiutare le aziende farmaceutiche coinvolte ad individuare i bisogni primari reali di pazienti e famiglie.

L’evento è stato organizzato perché l’azienda farmaceutica Roche ha acquistato da una piccola company IONIS un farmaco in grado di abbassare la quantità di huntintina mutata (la causa della malattia) in modelli animali. La molecola ha già passato la fase 1/2A della sperimentazione clinica e Roche si sta preparando ad affrontare la fase 3.

Le giornate sono state intense sia dal punto di vista emozionale che dal punto di vista conoscitivo.

Eravamo 24 persone provenienti da 11 Paesi diversi (Stati Uniti, Canada, Regno Unito, Italia, Irlanda, Portogallo, Olanda, Germania, Norvegia, Russia, Francia).
Il primo giorno abbiamo avuto l’occasione di conoscerci. Ho avuto modo di ascoltare le storie degli altri e di raccontare la mia. Tutte storie di persone che hanno sofferto e che soffrono, ma che hanno scelto di affrontare la situazione per vivere nel miglior modo possibile la loro condizione di pazienti e familiari e di aiutare le sperimentazioni per trovare un farmaco efficace contro la malattia di Huntington.

Dopo questa prima fase ci hanno fatto lavorare sodo ed abbiamo incontrato scienziati, neurologi e persone esperte che hanno cominciato a fornire innumerevoli informazioni sulle sperimentazioni cliniche, le autorità regolatorie e i protocolli sperimentali.

Come prima cosa George Yohrling della HDSA ci ha spiegato quali sono le fasi della sperimentazione clinica. Ci ha spiegato che nella fase 1 si testa la tossicità del farmaco. Si vede se e a quali concentrazioni il farmaco dà dei problemi di tossicità. Nella fase 2, che si fa un numero ristretto di pazienti, si cercano le concentrazioni ottimali in termini di tossicità ed efficacia per somministrare il farmaco. Nella fase 3 che viene fatta su un numero alto di pazienti (circa 600) ed in diversi siti, e si testa l’efficacia del farmaco in doppio cieco. Si dividono i pazienti in due gruppi, ad un gruppo si somministra il farmaco ad un altro il placebo (una sostanza innocua che non ha alcun effetto) e si studiano con diversi metodi i miglioramenti dei pazienti. Si dice in doppio cieco perché sia il paziente che il clinico che somministra le medicine non conoscono a chi viene somministrato il placebo e a chi la medicina.

Dalle 13 alle 18 siamo stati ospitati alla UCL (University College London) da Sarah Tabrizi ed Ed Wild che ci hanno spiegato in modo semplice come funziona il farmaco IONIS-HTTx di cui si è parlato anche nel convegno della Fondazione LIRH dello scorso 2 dicembre 2017 e che dovrà essere sperimentato in fase 3.

Sarah Tabrizi ci ha spiegato come le informazioni sul funzionamento della nostra cellula siano contenute nel DNA e come il DNA debba essere trascritto in RNA messaggero perché poi questa informazione possa essere tradotta nei ribosomi dove si “fabbricano” le proteine. Il farmaco è un piccolo pezzo di DNA che si appaia all’RNA messaggero che porta l’informazione per la fabbricazione dell’Huntingtina. Questo RNA messaggero appaiato al piccolo pezzo di DNA (il nostro farmaco) viene distrutto poi da una proteina che si chiama RNAsi. Il risultato è che l’huntingtina viene “fabbricata” in quantità molto minore.

Ed Wild ci ha detto che l’huntingtina mutata riscontrata nel “liquor” di modelli animali trattati con il farmaco è molto inferiore rispetto a quella riscontrata in modelli animali non trattati con lo stesso. Le parole e le spiegazioni di Ed e Sarah hanno destato l’entusiasmo di noi tutti e anche innumerevoli domande alle quali i due ricercatori hanno pazientemente risposto.

Sabato abbiamo lavorato in gruppi cercando di scambiarci idee ed impressioni su quanto discusso ed imparato il giorno prima. Abbiamo poi raccolto le idee per l’incontro successivo che sarebbe stato con il “board” di ROCHE. Abbiamo anche incontrato due rappresentanti delle autorità regolatorie americana ed europea: FDA (Food and Drug Administration) e EMA (European Medicines Agency) che ci hanno illustrato come vengono regolate le sperimentazioni cliniche e le caratteristiche che un farmaco deve avere per essere rilasciato in commercio. Interessante è stato notare come l’EMA funzioni attraverso commissioni in cui sono presenti anche rappresentanti dei pazienti e delle loro famiglie.

Interessantissimo è stato poi l’incontro con Bernhard Landwehrmeyer, neurologo e ricercatore dell’Università di Ulm (Germania), coordinatore globale dello studio Enroll-HD in cui moltissimi di noi sono coinvolti, che ci ha spiegato come avviene la stesura di un protocollo sperimentale di fase 3.

Domenica c’è stato l’incontro con il “board” di Roche che ha voluto conoscere le esigenze di familiari e care giver per poter progettare una sperimentazione clinica che possa garantire la massima assistenza possibile ai pazienti e ai “care giver” che accetteranno di farne parte.

Il primo meeting di HD Cope è stato sicuramente un successo, penso che la collaborazione della comunità Huntington sia una grandissima risorsa per gli scienziati e le aziende farmaceutiche e credo fermamente che questa azione sinergica porterà ad un successo nei prossimi anni.

Andrea.

 
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Codice Fiscale 90026220948 -  P. Iva 00907370944
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