sperimentazione

Il trial clinico LEGATO - HD è partito la scorsa settimana all'IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, con lo screening dei primi pazienti.

Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa la malattia di Huntington

Pivot-HD: una nuova speranza per la cura della malattia di Huntington

Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa l’Huntington, malattia rara ancora non curabile

PROOF-HD è l'unica sperimentazione in fase avanzata sull' Huntington, disegnato per incidere sulla progressione della malattia. I primi risultati sono attesi prima dell'estate.

Ieri, 28 Marzo 2023, Prilenia ha annunciato che l'ultimo partecipante ha completato l'ultima visita in doppio cieco in PROOF-HD, studio internazionale di fase 3 per il trattamento della malattia di Huntington.

Attualmente, quasi tutti i pazienti eleggibili (98%) stanno assumendo il farmaco sperimentale nella fase in aperto (senza placebo). 

Dopo lo stop estivo dovuto al verificarsi di eventi avversi in tre pazienti, il Data Safety Monitoring Board (DSMB) dello studio ha espresso parere positivo alla ripresa della somministrazione del farmaco sperimentale anche ai dosaggi più elevati.

Questa mattina uniQure ha divulgato un comunicato stampa che include un aggiornamento sulla sperimentazione clinica del farmaco AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington.

La molecola SOM3355, già in commercio da anni come farmaco antipertensivo in Giappone, Sud Corea e Cina, viene sperimentata su pazienti con malattia di Huntington per il trattamento del sintomo 'còrea'.

 

Ha preso avvio oggi in Italia, presso l'Unità Huntington dell'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, Centro Coordinatore per l'Italia, sotto la direzione di Ferdinando Squitieri, lo studio di fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di due differenti dosaggi di SOM3355 (400 e 600 mg al giorno), sui movimenti coreici di pazienti con  malattia di Huntington.

I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD indicano che il meccanismo 'allele selettivo' sembra funzionare: nel liquido cerebrospinale (CSF), la proteina huntingtina mutata (mHTT) si è ridotta, mentre quella sana (wtHTT) è stata preservata.

 

I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD sono stati divulgati oggi in un comunicato di Wave Life Science.

La prima parte dell’arruolamento alla sperimentazione con ATM-130 si è conclusa e lo studio arriverà presto in Europa.

Buone notizie per la comunità Huntington, finalmente!

Abbiamo ricevuto ieri la comunicazione ufficiale di uniQure, che annuncia che l’arruolamento della prima coorte di pazienti nello studio di ATM-130 per il trattamento della malattia di Huntington si è concluso, in anticipo rispetto al programma previsto.

Ma le buone notizie non finiscono qui: verrà avviato un nuovo studio clinico con AMT-130 in Europa entro la fine dell'anno. 

Arrivano nuovi aggiornamenti dall’azienda Wave Life Science, sulle tempistiche del programma PRECISION-HD, per i pazienti affetti da malattia di Huntington.