La Fondazione LIRH onlus promuove ogni anno iniziative di informazione e divulgazione. Di seguito troverai elencate tutte le nostre iniziative.
La pridopidina non ha prodotto benefìci sulla capacità funzionale in persone con malattia di Huntington
La pridopidina ha una lunga storia. Il farmaco è stato inizialmente sperimentato dall'azienda NeuroSearch che riteneva avesse come principale meccanismo un effetto sulla dopamina e che fosse quindi in grado di agire sulla coordinazione dei movimenti. Su questo presupposto, a partire dal 2007, vennero condotti due studi, MermaiHD e HART, entrambi falliti.
Torna il Premio LIRH per la Ricerca sulla malattia di Huntington, giunto alla sua III Edizione-
Il Premio intende valorizzare studi clinica italiani assegnando un riconoscimento allo studio italiano di maggiore impatto pubblicato nell’ultimo anno.
In allegato, il Bando e la Scheda di Iscrizione per chi intende candidarsi, da inviare compilata via e-mail all'indirizzo info@lirh.it entro il 15 Marzo 2023.
"Sono una persona come te, solo che ho una malattia rara, si chiama malattia di Huntington....."
Comincia così la narrazione che le persone con malattia di Huntington vicine alla Fondazione LIRH hanno scelto per celebrare il #RareDiseaseDay2023.
Il tema conduttore scelto a livello internazionale per celebrare la Giornata mondiale delle malattie rare è quello del metaforico ‘viaggio’ che una persona con malattia rara compie prima di ricevere la diagnosi. Questo ‘viaggio’, nei paesi europei, dura circa 4 anni.
In occasione della J.P. Morgan Healthcare Conference che si è svolta a S. Francisco dal 9 al 12 Gennaio 2012, l'Amministratore delegato di Annexon Biosciences ha condiviso informazioni incoraggianti sullo studio clinico di fase 2 per il trattamento della malattia di Huntington.
In occasione della J.P. Morgan Healthcare Conference che si è svolta a S. Francisco dal 9 al 12 Gennaio 2012, Douglas Love - Amministratore Delegato di Annexon Biosciences - ha comunicato che la società si sta dando due modi per sconfiggere la malattia di Huntington, grazie alla sperimentazione con ANX005, di cui sta per iniziare la fase 2/3.
Il punto sulle sperimentazioni terapeutiche per il trattamento della malattia di Huntington.
Torna in presenza il Convegno Annuale di Fondazione LIRH.
Gli ultimi cinque anni hanno condotto verso grandi traguardi, senza precedenti, nella storia della malattia di Huntington. Se ne possono evidenziare almeno tre:
1) La creazione del più esteso network di ricerca mai realizzato per una malattia rara, in grado di collegare ricercatori da ogni parte del mondo;
2) L’avvio di terapie sperimentali potenzialmente in grado di modificare il decorso della malattia colpendone direttamente la causa;
Appena pubblicato su European Journal of Neurology uno studio internazionale che finalmente mette in luce i costi legati alla malattia di Huntington, in Europa e negli Stati Uniti.
Il ‘peso’ della malattia di Huntington, come anche di altre malattie rare, ricade in larga misura sulle famiglie.
Trattandosi di malattia neuro-degenerativa, con il suo aggravarsi diventa necessario un ricorso più frequente all'assistenza ambulatoriale e ospedaliera, ai farmaci, a caregiver professionali, all'assistenza domiciliare, a programmi di sostegno sociale e dunque, intuitivamente, questo ‘peso’ non rimane uguale nel tempo, ma aumenta man mano che la malattia progredisce.
Dopo lo stop estivo dovuto al verificarsi di eventi avversi in tre pazienti, il Data Safety Monitoring Board (DSMB) dello studio ha espresso parere positivo alla ripresa della somministrazione del farmaco sperimentale anche ai dosaggi più elevati.
Questa mattina uniQure ha divulgato un comunicato stampa che include un aggiornamento sulla sperimentazione clinica del farmaco AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington.
Il coinvolgimento delle organizzazioni impegnate in tematiche sanitarie sta diventando, sempre di più, condizione di normalità nella gestione delle politiche legate alla salute, in tutti i suoi molteplici risvolti.
La molecola SOM3355, già in commercio da anni come farmaco antipertensivo in Giappone, Sud Corea e Cina, viene sperimentata su pazienti con malattia di Huntington per il trattamento del sintomo 'còrea'.
Ha preso avvio oggi in Italia, presso l'Unità Huntington dell'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, Centro Coordinatore per l'Italia, sotto la direzione di Ferdinando Squitieri, lo studio di fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di due differenti dosaggi di SOM3355 (400 e 600 mg al giorno), sui movimenti coreici di pazienti con malattia di Huntington.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD indicano che il meccanismo 'allele selettivo' sembra funzionare: nel liquido cerebrospinale (CSF), la proteina huntingtina mutata (mHTT) si è ridotta, mentre quella sana (wtHTT) è stata preservata.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD sono stati divulgati oggi in un comunicato di Wave Life Science.
