La Fondazione LIRH onlus promuove ogni anno iniziative di informazione e divulgazione. Di seguito troverai elencate tutte le nostre iniziative.
16 Dicembre 2021: uniQure diffonde, in un comunicato ufficiale, aggiornamenti sui primi pazienti reclutati nella sperimentazione clinica di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington
Ieri, 16 Dicembre 2021, l'azienda uniQure ha diramato un comunicato stampa (allegato) che contiene importanti aggiornamenti sulla sperimentazione clinica di fase I/II con ATM-130 (terapia genica).
I punti salenti del comunicato sono quattro:
1 - Il trattamento è stato ben tollerato, senza problemi significativi legati alla sicurezza, nei primi due pazienti trattati, fino a un anno dopo la somministrazione (sono stati finora arruolati quattro pazienti, due hanno ricevuto il placebo e due il farmaco);
Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington lancia la Prima Indagine Nazionale sulla qualità dell'assistenza rivolta alle famiglie con malattia di Huntington.
Fondazione LIRH lancia la Prima Indagine Nazionale sulla qualità dell'assistenzarivolta alle famiglie con malattia di Huntington.
> Quale comportamento/azione è considerato 'buona' o 'cattiva' pratica da parte dei pazienti e dei loro caregiver?
> Cosa ci si aspetta da un 'Centro' che viene indicato come di Centro di riferimento per la malattia di Huntington'?
Nel Convegno Annuale LIRH 2021 le case farmaceutiche si confrontano con ricercatori e pazienti sulle prospettive di cura per la malattia di Huntington
Il futuro della ricerca terapeutica per curare la malattia di Huntington.
E' questo il titolo del Convegno Annuale 2021 della Fondazione LIRH, che si svolgerà online il prossimo venerdì 3 Dicembre dalle 15.00 alle 17.30.
Quando un farmaco sperimentale riceve la designazione 'Fast Track', il percorso di approvazione della sua immissione in commercio diventa più veloce.
Il 17 Novembre 2021 Prilenia Therapeutics ha annunciato che la Pridopidina ha ottenuto la designazione 'Fast Track' da parte della Food and Drug Administration (FDA)
Grazie all’intelligenza artificiale, scoperto un farmaco da sperimentare per il trattamento del sintomo “còrea” nella malattia di Huntington: si chiama SOM3355
Grazie all’intelligenza artificiale, è stato scoperto un farmaco da sperimentare per il trattamento del sintomo “còrea” nella malattia di Huntington: si chiama SOM3355
La Food and Drug Administration (FDA, l'autorità regolatoria americana) ha appena concesso la designazione di farmaco orfano a SOM3355, un farmaco sperimentale per il trattamento della còrea (movimenti a scatti involontari) in pazienti con malattia di Huntington.
Nella malattia di Huntington il rischio di suicidi è molto elevato. Occorre vigilare con la dovuta attenzione, per tentare di prevenire situazioni estreme.
Nella malattia di Huntington il rischio di suicidio è molto elevato. E' importante fare attenzione ai comportamenti che possono rappresentare dei campanelli di allarme, in modo da intervenire in tempo.
Pubblicati sulla rivista Brain and Behavior i risultati di uno studio che descrive un collegamento tra specifiche alterazioni del comportamento e delle capacità cognitive in pazienti affetti da malattia di Huntington.
Pubblicati sulla rivista Brain and Behavior i risultati di uno studio che descrive un collegamento tra specifiche alterazioni del comportamento e delle capacità cognitive in pazienti affetti da malattia di Huntington.
Pubblicati i risultati dell'ultima survey di Eurordis sul futuro delle malattie rare, da cui emergono spunti molto interessanti
Pubblicati i risultati dell'ultima survey di Eurordis sul futuro delle malattie rare, da cui emergono spunti molto interessanti
La commissione indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dell’arruolamento anche della seconda coorte di pazienti, cui sarà somministrato un dosaggio più alto di AMT-130
uniQure ha annunciato che la commissione indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dell’arruolamento anche della seconda coorte di pazienti, cui sarà somministrato un dosaggio più alto di AMT-130
I pazienti rari da tempo fanno sentire la loro voce in maniera costruttiva. Nell'ultimo anno, in particolare, la comunità dei rari - che include anche i pazienti Huntington - ha contribuito a delineare gli assi di una pianificazione politica che tenga conto anche dei loro bisogni, troppo spesso trascurati.
