Studio di Fase 2B, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su circa 75 partecipanti con malattia di Huntington manifesta precoce.
L'obiettivo principale è quello di identificare una dose sicura e ben tollerata di branaplam che sia in grado di abbassare l'mHTT (la proteina huntingtina mutata) nel liquido cerebrospinale, in una percentuale sufficiente a potersi aspettare un beneficio clinico. La percentuale è stimata in un range del 35-50%.
Il beneficio clinico atteso è il ritardo dell'insorgenza dei sintomi e un complessivo rallentamento della progressione della malattia.
Lo studio coinvolge centri in Nord America e in Europa, inclusa l'Italia.
Il Centro Coordinatore per l'Italia è l'IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza/Unità Huntington e Malattie Rare, diretta da Ferdinando Squitieri.
L'inizio della sperimentazione nel nostro Paese è atteso tra la fine dell'anno e l'inizio del 2022.
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Ulteriori dettagli saranno pubblicati a breve su questa stessa pagina.
