Health Technology Assessment (HTA) e Valutazione Clinica Congiunta.

10/01/2025 - Intervista a Barbara D'Alessio pubblicata da INNLIFES

Il nuovo Regolamento HTA entra in vigore: potenzialità cliniche e ruolo dei pazienti

Il nuovo Regolamento HTA, effettivo dal 12 gennaio 2025, riconosce i pazienti come interlocutori fondamentali nella valutazione delle tecnologie sanitarie. AIFA e Agenas creino un ufficio dedicato al dialogo con i pazienti favorendo un confronto diretto e strutturato, afferma la Lega Italiana Ricerca Huntington.

Il nuovo Regolamento europeo numero 2282 del 2021 per la valutazione delle tecnologie sanitarie, ossia l’Health Technology Assessment (HTA), entrerà in vigore dal prossimo 12 gennaio.

Una data molto attesa dalle associazioni dei malati rari: il 94% delle malattie rare non ha ancora un trattamento, «ma questo nuovo regolamento», spiega Barbara D’Alessio, presidentessa della Fondazione LIRH – Lega Italiana Ricerca Huntington, «ha le potenzialità per rendere più veloce il percorso di disponibilità di nuove terapie, in maniera anche più equa, a livello europeo».

L’HTA è uno strumento fondamentale per sostenere i sistemi sanitari nel decidere se introdurre una nuova tecnologia (farmaco, dispositivo medico o procedura terapeutica) nel contesto della pratica clinica e questa procedura si fa ancora più delicata quando si parla di valutare trattamenti innovativi per malattie complesse come quella di Huntington e altre patologie rare.

Alle valutazioni cliniche congiunte i pazienti porteranno le loro evidenze

I pazienti, come richiesto dal nuovo Regolamento, saranno parte attiva delle valutazioni cliniche congiunte (Joint Clinical Assessment), effettuate a livello europeo, che permettono di centralizzare l’analisi delle evidenze cliniche, evitando la duplicazione degli sforzi tra Paesi, velocizzando i processi e ottimizzando le risorse.

Nel caso dei malati rari, il loro apporto potrebbe anche essere fondamentale per superare le difficoltà che esistono nel produrre dati convincenti sull’efficacia di un trattamento o sul miglioramento della qualità della vita: «Durante le valutazioni cliniche congiunte», spiega Barbara D’Alessio, «i pazienti potranno fornire informazioni preziose su diversi aspetti, come l’impatto delle malattie sulla loro vita, le aspettative rispetto a nuove tecnologie o trattamenti, l’esperienza reale con terapie già disponibili, il loro punto di vista per rendere la valutazione HTA più completa e rappresentativa delle loro reali esigenze e dei benefici che una terapia può apportare».

Ma i pazienti non sono sufficientemente allenati ad esprimere o riferire l’impatto delle loro esperienze all’interno delle reti istituzionali, ammette d’Alessio. «Per questo, diventa fondamentale la formazione organizzata dalle associazioni di pazienti. Nel momento in cui ci venisse richiesto di partecipare al processo di valutazione congiunta, dobbiamo essere preparati a comprendere quali tipi di evidenze e contributi apportare, utilizzando il linguaggio adeguato e inserendoci nel contesto in modo convincente e appropriato».

Un punto su cui si giocano le opportunità per loro di avere accesso a nuove terapie innovative. Perché, se a livello nazionale il regolamento non sostituisce le decisioni specifiche degli Stati membri su prezzi, rimborsi e modalità di accesso alle tecnologie sanitarie, esso richiede tuttavia che queste decisioni tengano in considerazione le valutazioni cliniche congiunte, effettuate a livello europeo, integrandole nei loro processi.

L’HTA può infatti integrare ulteriori aspetti che potrebbero non essere stati completamente esplorati durante la fase regolatoria per l’approvazione del farmaco, che si concentra principalmente su efficacia e sicurezza basate sugli endpoint primari definiti nei protocolli di ricerca clinica.

«La valutazione regolatoria è essenziale, ma tende a essere più limitata, in quanto si basa su ciò che era noto al momento dello sviluppo dello studio clinico e sugli obiettivi principali prefissati, mentre invece la valutazione HTA sarà più olistica».

L’implementazione del Regolamento farà la differenza: «AIFA e Agenas creino un ufficio per il dialogo con pazienti»

«Sarà il modo in cui il regolamento verrà implementato nei singoli Paesi a fare la differenza», sostiene d’Alessio. La presidentessa fa riferimento poi ad AIFA e Agenas perché queste due istituzioni giocano ruoli complementari ma separati nella valutazione delle tecnologie sanitarie: AIFA si occupa dei farmaci, mentre Agenas è responsabile dei dispositivi medici e delle tecnologie correlate. «Né AIFA né Agenas sembrano avere attualmente strutture o meccanismi dedicati per facilitare la collaborazione con il mondo dei pazienti, sebbene in entrambe le istituzioni vi siano esempi di dialogo con il mondo delle organizzazioni di pazienti. Una lacuna che deve essere colmata per allinearsi agli obiettivi del regolamento».

Per i pazienti necessaria presa di coscienza che possono essere alleati “alla pari” di clinici e altri esperti

Per i pazienti il 12 gennaio segnerà dunque l’inizio di un percorso con grandi opportunità e altrettante sfide: «Non dimentichiamoci», conclude la rappresentante della fondazione per il sostegno delle persone con malattia di Huntington, «che nel rapporto tra pazienti e istituzioni, come clinici, autorità regolatorie o enti pubblici esiste un’asimmetria informativa e relazionale. I pazienti spesso si sentono in una posizione subordinata, quasi titubanti, come se dovessero “chiedere il permesso” per partecipare al dialogo.

Questa dinamica riflette una mancanza di fiducia e sicurezza nel ruolo che i pazienti possono ricoprire all’interno dei processi decisionali. I pazienti devono imparare a relazionarsi con gli interlocutori istituzionali su un piano di parità».

Per sfruttare appieno il potenziale del nuovo Regolamento HTA i pazienti dovranno non solo essere coinvolti formalmente, ma anche sentirsi a proprio agio nel rivestire un ruolo di protagonisti e alleati strategici, sicuri di poter portare un contributo unico e indispensabile basato sulla loro esperienza diretta.

16/01/2025 - Lettera al Direttore di Quotidiano Sanità

Gentile direttore,

da pochi giorni è entrato in vigore in Italia il nuovo Regolamento per la valutazione delle tecnologie sanitarie, Heath Technology Assesment (HTA) - (UE 2021/2282) – e chissà che questa non sia la volta buona che ci sentiamo tutti grati di essere europei.

Com’è noto, l’HTA è un processo di valutazione multidisciplinare delle tecnologie sanitarie che, nel valutare se un nuovo farmaco o dispositivo è più, meno o ugualmente efficace rispetto ad un altro già disponibile, tiene conto non solo di aspetti medici ma anche di aspetti sociali, economici ed etici. La novità introdotta dal nuovo regolamento è la centralizzazione di una delle fasi del processo di HTA, quella della valutazione delle evidenze cliniche, con l’introduzione del Joint Clinical Assesment (JCA).

La valutazione clinica di un nuovo farmaco o dispositivo sarà dunque centralizzata a livello europeo e standardizzata, evitando così la duplicazione degli sforzi tra Paesi, velocizzando i processi di approvazione e ottimizzando le risorse a disposizione. Soprattutto, terrà conto anche del punto di vista dei pazienti, chiamati ad esprimersi sulla loro esperienza con una specifica malattia e con le terapie/dispositivi già disponibili, sulle aspettative per il futuro, su ciò che per loro può fare la differenza nella vita di tutti i giorni.

La valutazione congiunta è uno strumento utile per decidere a livello nazionale se un nuovo farmaco o tecnologia valga la pena di essere finanziato o rimborsato, alla luce appunto non solo di aspetti economici (rapporto costo/efficacia) o clinici (sicurezza ed efficacia rispetto agli endpoint del protocollo di ricerca, di pertinenza dell’autorità regolatoria) ma anche alla luce del valore sociale e dell’impatto concreto sulla qualità di vita delle persone. Perché, se il regolamento non sostituisce le decisioni su prezzi, rimborsi e modalità di accesso alle tecnologie sanitarie - che restano in capo al livello nazionale - esso richiede tuttavia che queste decisioni tengano in considerazione le valutazioni cliniche congiunte, effettuate a livello europeo, integrandole nei loro processi.

E’ evidente che questa procedura si fa ancora più delicata nella valutazione di trattamenti innovativi per malattie complesse come quelle rare, tra cui la malattia di Huntington, neurodegenerativa, genetica, ereditaria, ancora non prevenibile né curabile in via risolutiva, che coinvolge decina di migliaia di persone in Italia, tra individui affetti (circa 7.000) e individui a rischio di ereditarla dal proprio genitore (circa 40.000) con la prospettiva di affrontare un lento e progressivo declino della propria autonomia, mentale e fisica.

Il Joint Clinical Assesment è per ora obbligatorio in ambito oncologico e di terapie avanzate. Nel 2028 lo diventerà anche per i medicinali orfani e dal 2030 per tutti gli altri medicinali.

Si tratta di una grande opportunità per tutti i pazienti/cittadini europei, che potranno accedere in maniera più equa e tempestiva a farmaci e dispositivi innovativi, che essi stessi avranno avuto la possibilità di contribuire a valutare, in maniera sistematica, strutturata e riconoscibile. È anche una sfida, almeno sotto due punti di vista.

La formazione
La implementazione di questo regolamento obbliga i rappresentanti dei pazienti a superare qualunque forma di soggezione nei confronti delle Istituzioni per appropriarsi pienamente del loro essere ‘esperti’ della propria condizione e a prepararsi anche da un punto divista più ‘tecnico’ (che non significa ‘tecnicistico’) per contribuire alla valutazione nella maniera adeguata. Rappresenta una spinta anche per le persone con malattia rara, la cui voce e la cui esperienza non contano meno di quelle di chi vive condizioni patologiche più diffuse.

La comunità dei pazienti, inclusa quella ‘dei rari’, necessita di una formazione specifica, che potrà essere promossa dalle Associazioni, Fondazioni e Federazioni di riferimento, ancora meglio se in collaborazione con gli altri attori del sistema.

Le modalità di coinvolgimento
Il Ministero della Salute, AIFA e Agenas hanno identificato strumenti, percorsi e procedure attraverso le quali raccogliere il punto di vista delle Associazioni dei pazienti. Il Ministero con la recente istituzione del RUAS (Registro Unico delle Associazioni della Salute), AIFA con la possibilità di essere auditi dalla Commissione Scientifica del Farmaco, Agenas con la creazione della Rete dei Portatori di Interesse. Tutto questo è molto positivo, purché si eviti il rischio, anche involontario, di “burocratizzazione” e dispersione di strumenti e canali di dialogo.

A questo proposito, qualche breve riflessione conclusiva:

Dal 2021 abbiamo a disposizione il Registro Unico Nazionale del Terzo Settore (RUNTS). Non potrebbe essere quello lo strumento da usare, integrandolo con l’aggiunta di ulteriori sezioni di interesse?

È auspicabile che le procedure di coinvolgimento identificate saranno supportate da dipartimenti o uffici preposti, che prendano in carico in generale il tema delle relazioni con le Organizzazioni dei Pazienti, gestendolo in maniera programmatica e strutturata e collaborativa tra loro.

Infine, di fronte all’uso ricorrente – a tratti esclusivo - del termine ‘Associazioni’ viene da chiedersi se non sia arrivato il momento di utilizzare una terminologia più attuale, in quanto gli enti rappresentativi del punto di vista del paziente possono essere anche Fondazioni o Reti Associative o Federazioni. Forse il termine ‘Organizzazioni’ (molto usato negli USA, non a caso) potrebbe essere una possibile alternativa?

Barbara D’Alessio
Presidente e Direttore Esecutivo
Fondazione LIRH – Lega Italiana Ricerca Huntington