Novità Roche sullo studio Generation-HD1
22/03/2019
Nel suo disegno iniziale, lo studio HD Generation 1 prevedeva la suddivisione dei partecipanti in tre gruppi:
1 - Un primo gruppo, a cui viene somministrata la molecola sperimentale RG6042 ogni 2 mesi, alternandolo con placebo
2 -Un secondo gruppo, a cui viene somministrata la molecola sperimentale RG6042 ogni mese
3 - Un terzo gruppo, a cui viene somministrato il placebo ogni mese
La modifica del protocollo prevede una nuova suddivisione dei tre gruppi, in questo modo:
1 - Un primo gruppo, a cui viene somministrata la molecola sperimentale RG6042 ogni 2 mesi, senza alternarla con placebo
2 - Un secondo gruppo, a cui viene somministrata la molecola sperimentale RG6042 ogni 4 mesi, alternandola con placebo
3 - Un terzo gruppo, a cui viene somministrato il placebo ogni 2 mesi
Ricordiamo che si tratta di uno studio c.d. 'in doppio cieco', in cui nè lo sperimentatore nè il partecipante sanno a quale dei tre gruppi il partecipante verrà assegnato.
Perchè questa modifica? Perchè i dati dello studio in aperto (senza placebo) hanno mostrato che la riduzione dei livelli di huntingtina mutata nel fluido cerebrospinale si mantiene anche con una minore frequenza nella somministrazione del farmaco rispetto quella che si riteneva necessaria.
La dose somministrata resterà la stessa, ma la somministrazione sarà maggiormente dilazionata nel tempo.
Attenzione, non si parla di efficacia del farmaco sulla malattia o sui sintomi, ma solo della quantità di farmaco necessaria per abbasare i livelli di huntingtina in un dato lasso di tempo.
Questa modifica è importante perchè lo studio diventerà un pò più 'leggero' per i partecipanti, che non dovranno sottoporsi a punture lombari ogni mese, ma ogni due.
La modifica del protocollo richiederà sicuramente la necessità di rimandare di qualche mese l'avvio della fase tre della sperimentazione, per avere il tempo di ricevere le dovute approvazioni etiche a livello nazionale.
In allegato, la lettera ufficiale di Roche in italiano.