Prende avvio negli USA lo studio di conferma su pridopidina PRECISE-HD per la malattia di Huntington

Ha preso avvio negli Stati Uniti la sperimentazione di Fase 3 PRECISE-HD, ulteriore studio sul farmaco pridopidina (compressa da assumere per via orale due volte al giorno) per valutarne ulteriormente l'efficacia terapeutica  sulla progressione della malattia, la capacità funzionale, la funzione motoria, la cognizione, il linguaggio e la qualità della vita.

Con l'obiettivo di generare dati a supporto della valutazione regolatoria, PRECISE-HD sarà condotto in 75 centri a livello mondiale in USA, Europa, Regno Unito e Canada.

Il reclutamento è appena iniziato negli Stati Uniti, seguiranno a breve altri Paesi.

Lo studio si compone di due fasi consecutive: una fase controllata con placebo della durata di 52 settimane. Una successiva fase di estensione in aperto di 104 settimane, in cui tutti i partecipanti riceveranno pridopidina, consentendo ai ricercatori di valutare qualsiasi potenziale effetto sulla progressione della malattia per un massimo di tre anni in totale, rispetto a coorti di controllo esterno abbinate da studi osservazionali longitudinali e multinazionali

Con l'obiettivo di generare dati sufficientemente convincenti per poter ottenere, stavolta, l'autorizzazione alla immissione in commercio, lo studio PRECISE-HD nasce come uno studio di conferma, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con 400 partecipanti. Valuterà l'impatto clinico della pridopidina sulla progressione della malattia, sulla capacità funzionale, sulla funzione motoria, sulla cognizione, sul linguaggio e sulla qualità della vita (QoL).

Tenendo conto dei dati già acquisiti nel corso delle sperimentazioni precedenti sullo stesso farmaco, dei riscontri acquisiti dai pazienti, dalla comunità scientifica e dall'autorità regolatoria, lo studio coinvolgerà persone con malattia di Huntington dallo stadio iniziale a quello intermedio di malattia (definito come punteggio della capacità funzionale totale (TFC) di 7-13), un punteggio motorio totale (TMS) ≥ 20 e un punteggio dell'Independence Scale ≤ 90%, ovvero persone in cui sono presenti alcune difficoltà motorie o riduzione della capacità funzionale. 

PRECISE-HD valuterà una serie di esiti correlati alla malattia, con l'endpoint primario rappresentato dal cambiamento dalla visita basale alla settimana 52 nel punteggio combinato della Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS).

Ulteriori dettagli sullo studio PRECISE-HD sono disponibili all'indirizzo: www.clinicaltrials.gov.

A breve sarà reso disponibile anche un sito web dello studio PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com).

A questo link il comunicato stampa ufficiale.