Terapia Genica per l'Huntington: pubblicato aggiornamento sui primi pazienti trattati

Ieri, 16 Dicembre 2021, l'azienda uniQure ha diramato un comunicato stampa (allegato) che contiene importanti aggiornamenti sulla sperimentazione clinica di fase I/II con ATM-130 (terapia genica). 

I punti salenti del comunicato sono quattro:

1 - Il trattamento è stato ben tollerato, senza problemi significativi legati alla sicurezza,  nei primi due pazienti trattati, fino a un anno dopo la somministrazione (sono stati finora arruolati quattro pazienti, due hanno ricevuto il placebo e due il farmaco);

2 - Nei pazienti trattati, la catena leggera del neurofilamento (un biomarcatore indicativo di danni al cervello) è aumentata, come previsto, immediatamente dopo l'intervento chirurgico, per poi tornare al valore iniziale;

3 - Nello studio clinico di fase I/II negli Stati Uniti sono state eseguite 19 procedure chirurgiche in tutto; si prevede di completare l'arruolamento della coorte a dose più elevata entro la metà del 2022;

4 - E' iniziato lo screening della fase I/II in aperto (Open Label) in Europa.

uniQure prevede anche di avviare una terza coorte nello studio clinico di Fase I/II in corso negli Stati Uniti nella seconda metà del 2022, che esplorerà l'uso di sistemi di navigazione stereotassica alternativi per semplificare il posizionamento di cateteri per infusioni di AMT- 130. Questo sarà esplorato in due fasi e includerà fino a 18 ulteriori pazienti randomizzati che riceveranno la dose più alta di farmaco.

Ricordiamo che uniQure sta sperimentando la prima terapia genica per il trattamento della malattia di Huntington, da somministrare una sola volta tramite procedura neurochirugica.

Per approfondire, guarda il VIDEO UFFICIALE di UNIQURE

Leggi QUI la scheda dello studio.

Leggi i precedenti aggiornamenti ufficiali sullo studio:

QUI - 6 Aprile 2021

QUI - 13 Ottobre 2020

QUI - 4 Luglio 2019