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La terapia genica sperimentale di uniQure rallenta la progressione della malattia di Huntington
E' quanto emerge dai risultati preliminari degli studi in corso in USA e in Europa con AMT-130
Lo scorso 9 luglio uniQure ha condiviso un aggiornamento sui dati provvisori degli studi di fase I/II dell’AMT-130 [HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2] - condotti rispettivamente negli Stati Uniti e in Europa - da cui si evince un rallentamento della progressione della malattia di Huntington.
E' emersa una evidenza statisticamente significativa, dose-dipendente e duratura, del potenziale beneficio terapeutico, in quanto i pazienti trattati con AMT-130 ad alte dosi hanno mostrato un rallentamento dell’80% della progressione della malattia nell'arco di 24 mesi, valutato attraverso la scala cUHDRS.
Nello stesso arco temporale, è stata inoltre riscontrata una riduzione statisticamente significativa della proteina leggera del neurofilamento (NfL) del liquido cerebrospinale.
Le funzioni motorie e cognitive sono rimaste stabili nell'arco dei 24 mesi, rispetto alla visita basale, nei pazienti che hanno ricevuto la dose elevata del farmaco, che è il primo farmaco sperimentale per la malattia di Huntington ad avere ricevuto la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT).
UniQure prevede un incontro con FDA (Food and Drug Administration) nella seconda metà del 2024 per discutere il potenziale sviluppo clinico accelerato del farmaco sperimentale.
Sulla base dei dati osservati fino ad oggi, AMT-130 è generalmente ben tollerato, con un buon profilo di sicurezza in entrambi i dosaggi somministrati. Non si sono verificati nuovi eventi avversi gravi correlati al farmaco.