Cosa è?
PROOF-HD è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che intende valutare l'efficacia e la sicurezza della pridopidina in pazienti con malattia di Huntington in stadio iniziale.
Sponsor
Prilenia Therapeutics
Come funziona la molecola
La pridopidina si lega e attiva il recettore Sigma-1 (S1R), una proteina espressa ad alti livelli nel cervello. Il recettore S1R regola i percorsi cellulari chiave, comunemente compromessi nella neurodegenerazione.
Attivando tale recettore, la pridopidina sembra favorire la connessione tra importanti strutture cerebrali che risultano compromesse dalla malattia e preservare i neuroni dalla morte cellulare indotta dalla proteina huntingtina mutata (mHTT).
Dall’osservazione preclinica, inoltre, è emerso che potrebbe produrre effetti migliorativi sugli aspetti comportamentali e motori.
Modalità di somministrazione
La molecola verrà somministrata per via orale due volte al giorno e verrà osservata la sua efficacia sulle capacità funzionali, sulle caratteristiche motorie e comportamentali dei partecipanti affetti dalla malattia di Huntington in fase iniziale.
Dove si svolge lo studio e numero di partecipanti previsiti
Lo studio verrà condotto negli Stati Uniti, in Canada e in Europa. Coinvolgerà circa 30 centri e 480 pazienti.
Durata
La durata prevista è di 78 settimane.
I partecipanti saranno sottoposti a un periodo di screening, un periodo di trattamento in doppio cieco e un possibile periodo di estensione in aperto.
CRITERI DI INCLUSIONE
- Età pari o superiore a 25 anni, in grado di dare il consenso informato
- Esordio della malattia in età adulta con comparsa di sintomi a partire dai 18 anni di età
- Diagnosi clinica di Huntington e presenza di 36≥ ripetizioni CAG
- Condizione medica stabile da almeno 12 settimane
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