Enroll-HD
Cosa è Enroll – HD?
Enroll-HD è uno studio clinico cosiddetto “osservazionale”, in quanto consiste nella acquisizione e raccolta di informazioni e di campioni biologici (sangue), senza prevedere anche la somministrazione di un farmaco sperimentale.
Si svolge in tutti e cinque i continenti ed è finanziato dalla Fondazione CHDI, che ha sede negli Stati Uniti.
Qual è l’obiettivo di Enroll-HD?
L’obiettivo dello studio è quello di comprendere l’evoluzione naturale della malattia, trasformando una serie di informazioni in numeri.
In cosa consiste?
A chi acconsente a partecipare viene richiesto di sottoporsi ad una visita annuale, che consiste in un monitoraggio medico e psicologico, nella somministrazione di test per la valutazione del comportamento, del movimento, dello stato emotivo e della qualità della vita e ad un prelievo di sangue, che NON è un test genetico.
Dove vanno a finire i miei dati e il mio sangue?
Tutte le informazioni raccolte confluiscono in un sistema informatico protetto, che si trova nel Regno Unito. E’ lo stesso sistema usato dalle banche e dagli ospedali. I campioni di sangue, invece, vengono spediti ad una biobanca centrale, che si chiama BIOREP e si trova a Milano. I ricercatori di tutto il mondo possono chiedere di accedere a questi dati e a questi campioni, ma non leggeranno mai nessun nome, solo codici numerici.
Quanto tempo dura la visita?
La prima visita (chiamata visita basale) è la più lunga e dura circa 2 ore – 2 ore e mezzo. Le visite successive (chiamate visite di follow-up) durano dai 45 minuti a 1 ora e devono essere effettuate tra i 9 e i 12 mesi dopo la visita precedente. E’ fondamentale non solo entrare nello studio, ma rimanervi nel corso degli anni, per consentire ai ricercatori di valutare gli eventuali cambiamenti che occorrono nel tempo. A tal fine, sono indispensabili una efficiente programmazione delle visite annuali e la collaborazione del partecipante e del suo evenuale accompagnatore.
Quanto dura lo studio?
Lo studio non prevede una data di conclusione. Per essere efficace, è auspicabile che duri molti anni, o comunque il più a lungo possibile. Chi desidera uscire dallo studio può farlo, ma questa scelta sottrarrà elementi di comprensione molto utili per il progresso della ricerca.
In che modo Enroll-HD è utile alla ricerca?
Enroll-HD si può definire come una vera e propria piattaforma di ricerca: è concepito per rendere tutti gli altri studi sulla malattia di Huntington più veloci e più efficienti, in quanto: - i dati sono raccolti in una maniera standardizzata e con la stessa metodologia in tutto il mondo, così da dare una rappresentazione della malattia estremamente precisa; - tutti i ricercatori interessati possono chiedere di accedere ai dati che intendono studiare per verificare delle ipotesi; - Enroll è un enorme database di individui potenzialmente eleggibili per partecipare a sperimentazioni cliniche farmacologiche
Enroll-HD e le sperimentazioni cliniche sono collegati?
Quando una persona decide di partecipare ad Enroll-HD, le viene chiesto di indicare, sul modulo di consenso informato, se è disponibile a partecipare ad altri studi clinici, anche farmacologici, sulla malattia di Huntington. In tal caso, qualora dovesse presentarsi la possibilità di una terapia farmacologica sperimentale, il neurologo/ricercatore del Centro Huntington cui ci si è rivolti segnalerà questa opportunità. Accettare o rifiutare di prendere parte alla sperimentazione resta una scelta libera e soggettiva. Ovviamente, questa opportunità riguarda solo coloro che sono portatori della mutazione genetica. Chi non conosce il proprio stato – perché non ha fatto e/o non intende fare il test genetico – non può partecipare alle sperimentazioni farmacologiche, a meno che queste non siano progettate specificamente per persone ‘a rischio’.
Chi può partecipare?
Non è necessario essere portatori della mutazione genetica per prendere parte a questo programma di ricerca. Infatti, lo studio è aperto a chi ha la mutazione genetica, ma anche a persone a rischio che non hanno voluto o potuto eseguire un test, a partner non consanguinei e anche a minori di 18 anni, ma solo se presentano i sintomi.
Perché dovrei partecipare?
Partecipando ad Enroll, si contribuisce a fornire ai ricercatori informazioni preziosissime sulla evoluzione della malattia, indipendentemente dal fatto di esserne affetti o meno. La malattia di Huntington è una malattia rara e per comprenderne appieno le manifestazioni e la progressione è essenziale avere i numeri, studiarla su vasta scala. Sono i numeri, che faranno la differenza. E' importante essere in tanti.
La privacy dei partecipanti è protetta in maniera severissima: un complicatissimo sistema computerizzato trasforma i nominativi in codici numerici, che rendono impossibile risalire alla identità dei partecipanti.
Se avessi una difficoltà economica negli spostamenti?
E’ previsto un rimborso forfettario delle spese di partecipazione: da un minimo di 20 ad un massimo di 60 euro a partecipante, a seconda della distanza km per raggiungere il Centro Huntington.
Voglio partecipare, cosa devo fare?
Per partecipare, basta chiamare il nostro numero verde 800.388.330 oppure chiedere direttamente al personale LIRH, quando si viene in visita o si accompagna in visita un familiare.
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