aggiornamento uniQure dicembre 2023

Aggiornamenti da uniQure sul primo tentativo sperimentale di terapia genica per il trattamento dell'Huntington

Ieri 19 dicembre 2023 uniQure ha divulgato i dati provvisori relativi a 39 pazienti arruolati negli studi clinici di Fase I/II in corso su AMT-130 (HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2), per il trattamento della malattia di Huntington condotta negli Stati Uniti e in Europa.

 

Negli Stati Uniti sono stati arruolati un totale di 26 pazienti nelle prime fasi della malattia, inclusa una coorte iniziale di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 controlli) con un follow-up fino a 30 mesi e una successiva coorte di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 controllo) con un follow-up fino a 18 mesi (studio HD Gene TRX-1).

In Europa, dei 13 pazienti arruolati, 6 sono stati trattati a basso dosaggio e 7 pazienti ad alto dosaggio. I pazienti che hanno assunto il farmaco hanno subito un intervento chirurgico reale, quelli che hanno assunto placebo hanno invece subito un finto intervento (studio HD Gene TRX-2).

Le informazioni fondamentali possono essere sintetizzate come segue:

a) Il farmaco sperimentale continua a essere generalmente ben tollerato in coorti con diverso dosaggio;
b) Le funzioni neurologiche dei pazienti a cui è stato somministrato mostrano segnali di stabilità dopo circa due anni;
c) Le catene leggere dei neurofilamenti (NfL) nel liquido cerebrospinale (CSF) non mostrano livelli di infiammazione legati alla procedura nei pazienti col dosaggio più basso dopo 30 mesi e la gran parte col dosaggio più alto dopo 18 mesi;
e) Alcuni pazienti trattati con alto dosaggio hanno mostrato segnali di infiammazione cerebrale regredita dopo terapia cortisonica;
f) Per questo ultimo punto uniQure ha deciso di creare una terza coorte che, nelle prime fasi della terapia sperimentale, farà uso di immunosoppressori.

I risultati di questi due studi continuano a essere incoraggianti, in quanto mostrano segnali con trend positivo sia nelle valutazioni cliniche che in quelle biologiche con imaging e biomarkers.

 

In allegato, le comunicazioni ufficiali di uniQure.

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