Wave Life Science

Annunciati oggi i primi risultati dello studio PRECISION-HD2 - 30 12 2019

L'industria farmaceutica americana Wave Life Science ha diramato oggi - 30 Dicembre 2019 - i primi risultati dello studio di fase 1b/2a PRECISION-HD2.

Nei pazienti trattati con la molecola sperimentale WVE-120102 la proteina huntingtina  mutata si è ridotta in misura statisticamente significativa (12.4%) nel liquido cerebrospinale e la molecola stessa è risultata, finora, sicura e ben tollerata su tutti i pazienti.

Il prossimo passo da compiere è quello di individuare il dosaggio ottimale per potersi aspettare anche un’ efficacia terapeutica. A questo fine, verrà aggiunto un ulteriore gruppo di trattamento a cui sarà somministrata una dose maggiore (32 mg) a partire da gennaio 2020, per iniziare intanto ad osservare la tollerabilità con concentrazioni più alte del farmaco e gli effetti sull'huntingtina mutata.

A breve, inoltre, anche nell’altro studio di fase 1b/2a in corso della stessa azienda - PRECISION HD1 - verrà aggiunto un ulteriore gruppo di trattamento, per verificare  la tollerabilità della molecola WVE-120101 e la sua efficacia sui livelli di huntingtina mutata. I risultati ulteriori per entrambi gli studi sono attesi nella seconda metà del 2020.

Ricordiamo che in questa fase non si valutano ancora risultati sui sintomi della malattia: per questo obiettivo occorrerà una fase più avanzata di studio (fase 3) che ci auguriamo coinvolga al più presto anche la comunità dei nostri pazienti in Italia.

WVE-120101 e WVE-120102 sono oligonucleotidi antisenso (ASO) progettati per colpire selettivamente la trascrizione mRNA dell'huntingtina mutata (HTT) dove sono presenti SNP1 e SNP2, rispettivamente. Gli SNP, o polimorfismi a singolo nucleotide, sono una sorta di "impronta digitale genetica" che consente al farmaco di individuare e ridurre, prevalentemente, la proteina difettosa rispetto a quella sana.

PRECISION-HD è, infatti, il primo programma clinico che utilizza un approccio "allele selettivo" per colpire la causa della malattia di Huntington e si sviluppa attraverso due diversi studi clinici di fase 1b/2a (PRECISION-HD1 e PRECISION-HD2), entrambi multicentrici, randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo che stanno adesso valutando la sicurezza e la tollerabilità, rispettivamente, delle due molecole WVE-120101 e WVE-120102.

Il comunicato stampa originale può essere letto QUI

La lettera che Wave ha inviato alla comunità Huntington è allegata a questo articolo.

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