Annunciato accordo PTC Therapeutics - Novartis per il programma PTC518 sulla malattia di Huntington

PTC Therapeutics ha annunciato oggi la firma di un accordo globale esclusivo di licenza e collaborazione con Novartis per il suo programma di sviluppo e commercializzazione della molecola PTC518 (il cui nome commerciale sarà Votoplan, come annunciato durante il Convegno Annuale LIRH dello scorso 30 Novembre 2024 dal Dr. Brian Beers, Responsabile globale per lo sviluppo di PTC518)  per il trattamento della malattia di Huntington.

"Con l'accordo con PTC, Novartis  intende rafforzare il suo impegno nel campo delle neuroscienze, in coerenza con l'impegno nell'esplorare approcci nuovi e potenzialmente innovativi per le malattie neurodegenerative con elevati bisogni insoddisfatti", ha affermato Vas Narasimhan, CEO di Novartis. 

PTC518 è attualmente oggetto di sperimentazione nello studio PIVOT-HD di Fase 2 in corso.

I risultati provvisori riportati nel giugno 2024 hanno dimostrato che il trattamento con PTC518 ha comportato una riduzione duratura e dose-dipendente dei livelli di proteina huntingtina mutata (HTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF), nonché segnali precoci di beneficio dose-dipendente sulle principali misurazioni cliniche a 12 mesi.

È importante sottolineare che PTC518 continua a dimostrare un profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità.

Novartis si assumerà la responsabilità dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione di PTC518, in seguito al completamento della parte in corso di PIVOT-HD controllata con placebo, prevista per la prima metà del 2025.

Novartis è stata già coinvolta in passato in uno studio per il trattamento della malattia di Huntington - con il farmaco branaplam - denominato VIBRANT-HD, che purtroppo non aveva raggiunto il suo obiettivo principale.

Ricordiamo che sia Branaplam che PTC518 sono molecole in grado di modulare il fenomeno di splicing. 
In altri termini, agiscono come se inserissero una parola all'interno di una frase (RNA messaggero) generando così una frase priva di senso. Fuori dalla metafora: fanno in modo che proteina huntingtina non si produca, o se ne produca di meno. 

Siamo felici che Novartis non abbia perso interesse per lo studio della malattia di Huntington e sia di nuovo in pista per sostenere lo sviluppo della molecola di PTC Therapeutics, che speriamo si dimostri efficace. 

In allegato, il comunicato stampa ufficiale.