Buone notizie da UniQure sulla sperimentazione con ATM-130 per la malattia di Huntington

Buone notizie per la comunità Huntington, finalmente!

Abbiamo ricevuto ieri la comunicazione ufficiale di uniQure, che annuncia che l’arruolamento della prima coorte di pazienti nello studio di ATM-130 per il trattamento della malattia di Huntington si è concluso, in anticipo rispetto al programma previsto.

Ma le buone notizie non finiscono qui: verrà avviato un nuovo studio clinico con AMT-130 in Europa entro la fine dell'anno. 

“Questa comunicazione, arrivata in coda alle festività pasquali, ci ridà speranza e ci ricorda che la ricerca non si ferma: le possibili strategie terapeutiche da esplorare sono ancora tante e potenzialmente valide. Tutta la comunità Huntington continua ad avere al proprio fianco una rete di ricercatori in prima linea in questa comune battaglia contro la malattia” – afferma Barbara D’Alessio, Presidente e CEO della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington.

La conclusione dell’arruolamento della prima coorte di partecipanti

Nove Centri negli Stati Uniti  sono pronti ad iniziare l’arruolamento della successiva coorte di partecipanti, che tuttavia non potrà cominciare se non dopo la valutazione dei dati da parte del Data Safety Monitoring Board, prevista per metà anno. 

Ricordiamo che lo studio clinico di Fase I/II in corso con AMT-130 è uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e la prova di concetto di AMT-130 in pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale.  Lo studio  prevede due coorti di dose per un totale di 26 pazienti, alcuni trattati con AMT-130 e altri con una procedura chirurgica simile, ma fittizia. 

La prima coorte di dosaggio, quella che ha appena completato il reclutamento, è composta da 10 pazienti, di cui sei hanno ricevuto un trattamento con AMT-130 e quattro hanno ricevuto un intervento chirurgico fittizio. 

La seconda coorte prevede 16 pazienti, di cui dieci riceveranno un trattamento con AMT-130 e sei riceveranno un intervento chirurgico fittizio.

Lo studio consiste in un periodo in cieco di 12 mesi seguito da un follow-up a lungo termine in aperto (senza placebo) per 5 anni dopo la somministrazione di AMT-130. 

L’avvio di uno studio su ATM-130 in aperto in Europa

Uno studio di Fase Ib/II sul AMT-130 comincerà in Europa nella seconda metà del 2021. Si tratterà di uno studio in aperto, cioè senza placebo, e arruolerà 15 pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale in due coorti di dose. Insieme a quello statunitense, lo studio europeo intende verificare la sicurezza, la prova di concetto e la dose ottimale di AMT-130 da portare avanti in una successiva, auspicabile, Fase III oppure in uno studio di conferma qualora sia fattibile un percorso di registrazione accelerato. In Europa si stimano circa 75.000 persone affette dalla malattia di Huntington.

Ricordiamo che AMT–130 è introdotto nel cervello attraverso una procedura neurochirurgica chiamata CED (Convention-Enhanced Delivery) eseguita con l’aiuto della risonanza, che prevede una sola somministrazione in una specifica regione del cervello, lo striato. 

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico:

Consulta il Sito di UniQure

Consulta la Scheda dello studio sul nostro sito 

Leggi il Comunicato Ufficiale di UniQure