sperimentazione

Il trial clinico LEGATO - HD è partito la scorsa settimana all'IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, con lo screening dei primi pazienti.

PTC Therapeutics ha condiviso oggi i risultati provvisori dello studio di fase 2 PIVOT-HD su PTC518 nei pazienti con malattia di Huntington.
Al mese 12, dopo un anno, il trattamento con PTC518 ha dimostrato di avere ridotto la proteina huntingtina mutata (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF). 

Pivot-HD: una nuova speranza per la cura della malattia di Huntington

Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa l’Huntington, malattia rara ancora non curabile

Ieri, 28 Marzo 2023, Prilenia ha annunciato che l'ultimo partecipante ha completato l'ultima visita in doppio cieco in PROOF-HD, studio internazionale di fase 3 per il trattamento della malattia di Huntington.

Attualmente, quasi tutti i pazienti eleggibili (98%) stanno assumendo il farmaco sperimentale nella fase in aperto (senza placebo). 

Questa mattina uniQure ha divulgato un comunicato stampa che include un aggiornamento sulla sperimentazione clinica del farmaco AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington.

Ha preso avvio oggi in Italia, presso l'Unità Huntington dell'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, Centro Coordinatore per l'Italia, sotto la direzione di Ferdinando Squitieri, lo studio di fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di due differenti dosaggi di SOM3355 (400 e 600 mg al giorno), sui movimenti coreici di pazienti con  malattia di Huntington.

I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD sono stati divulgati oggi in un comunicato di Wave Life Science.

Buone notizie per la comunità Huntington, finalmente!

Abbiamo ricevuto ieri la comunicazione ufficiale di uniQure, che annuncia che l’arruolamento della prima coorte di pazienti nello studio di ATM-130 per il trattamento della malattia di Huntington si è concluso, in anticipo rispetto al programma previsto.

Ma le buone notizie non finiscono qui: verrà avviato un nuovo studio clinico con AMT-130 in Europa entro la fine dell'anno. 

Arrivano nuovi aggiornamenti dall’azienda Wave Life Science, sulle tempistiche del programma PRECISION-HD, per i pazienti affetti da malattia di Huntington.