Conect4children: anche la LIRH sostiene il coinvolgimento dei minori negli studi clinici sulla malattia di Huntington

Conect4children: verso un modello europeo per le sperimentazioni nei bambini

21/09/2020

Il 16 e 17 settembre 2020 abbiamo partecipato al ‘c4c Workshop for Patients and Patient Organizations’ che ha approfondito aspetti relativi alla modalità, ai risvolti etici e agli aspetti regolatori del coinvolgimento dei bambini e dei giovani nel processo che porta alla sperimentazione di nuovi farmaci per la popolazione pediatrica. Abbiamo avuto modo, inoltre, di confrontarci sulla metodologia  con la quale gli studi clinici vengono progettati ed eseguiti, nonché sulla struttura e sui contenuti dei protocolli di ricerca.

 

Conect4children (c4c) è una rete europea cui aderiscono aziende farmaceutiche, ospedali pediatrici, esperti, istituti di ricerca e organizzazioni rappresentative dei pazienti di 20 diversi Paesi, nata per favorire la sperimentazione dei farmaci nei bambini e nei giovani (CYP - Children and Young Patients), con un approccio e una infrastruttura comune e condivisa.  La Fondazione LIRH segue con interesse questo progetto, nella speranza che anche i piccoli pazienti Huntington potranno beneficiarne e con l'obiettivo di offrire un contributo in questa direzione.

 

Patient and Public Involvement (PPI)

Ci si è resi conto ormai da tempo che i pazienti e le loro organizzazioni non vanno confinati in un ruolo meramente passivo o gregario, ma possono e devono, invece, svolgere un ruolo attivo e proattivo nell’ambito della ricerca scientifica finalizzata allo sviluppo di nuovi farmaci, che possano curare le malattie ancora prive di una cura o curare meglio quelle per cui dei farmaci esistono già. Il progetto c4c ha messo in evidenza come questo vada applicato non soltanto agli adulti, ma anche ai pazienti pediatrici e adolescenti e alle loro organizzazioni rappresentative: anche il loro punto di vista conta e deve, pertanto, essere preso in considerazione.

 

Perché coinvolgere i pazienti, anche se minori, nella ricerca?

Essere coinvolti in processi che ci riguardano e che hanno una potenziale ricaduta sulla nostra salute è, prima di tutto, un diritto; fa parte, inoltre, del processo democratico e, soprattutto, è funzionale a migliorare la qualità degli studi clinici. Esistono molte modalità e strumenti attraverso cui i pazienti e i loro rappresentanti possono essere attivamente coinvolti: dai focus group, ai questionari, alle interviste, alla partecipazione negli advisory board delle industrie farmaceutiche.  Non solo i ricercatori e le industrie, ma la stessa autorità regolatoria europea (EMA) prevede la partecipazione attiva dei pazienti, adulti e minori, e delle loro organizzazioni in diverse fasi del processo di valutazione di farmaci sperimentali e programmi di ricerca.

 

La nostra Fondazione sostiene fortemente la partecipazione dei pazienti – adulti e pediatrici – negli studi clinici sulla malattia di Huntington.

Partecipazione per noi vuol dire, prima di tutto, ‘prendere parte’ alla ricerca, avere cioè la possibilità di essere inclusi in protocolli di studio. Ma vuol dire anche che i pazienti non vanno visti solo come persone ‘malate’, ma come persone ‘esperte’ della loro malattia e quindi in grado di esprimere punti di vista critici e dare contributi utili a migliorare la qualità della ricerca scientifica.

Per saperne di più sul coinvolgimento dei pazienti - in particolare bambini e giovani adulti - negli studi clinici, guarda il video.

 

 

 

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