Designazione di Breakthrough Therapy da FDA per AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington
La designazione di Breakthrough Therapy ha lo scopo di accelerare lo sviluppo di farmaci sperimentali destinati al trattamento di gravi condizioni e le cui evidenze cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie attualmente disponibili.
uniQure ha annunciato oggi la designazione di Breakthrough Therapy ricevuta da AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington, per la quale attualmente non sono disponibili terapie modificatrici, da parte della statunitense Food and Drug Administration (FDA).
La designazione di Breakthrough Therapy si basa sull'evidenza di studi di fase I/II che mostrano un significativo rallentamento della progressione della malattia. Ulteriori aggiornamenti sono previsti per il secondo trimestre del 2025.
Questa designazione si aggiunge alle designazioni di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT), di Farmaco Orfano e di Fast Track, tutte precedentemente concesse da FDA al farmaco sperimentale.
La designazione di Breakthrough Therapy sottolinea sia l'urgente necessità di trattamenti efficaci per la malattia di Huntington, sia che i dati provvisori da cui si evince che il farmaco avrebbe il potenziale per rallentare la progressione della malattia sono stati ritenuti rilevanti dall'Autorità Regolatoria statunitense.
La designazione di Breakthrough Therapy è supportata dai dati degli studi clinici di Fase I/II in corso su AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington. A luglio 2024, uniQure ha presentato dati provvisori a 24 mesi che mostravano un rallentamento dose-dipendente della progressione della malattia, basato sulla cUHDRS dei pazienti trattati rispetto a una storia naturale ponderata per propensione. Ad oggi, un totale di 45 pazienti ha ricevuto AMT-130.
La designazione di Breakthrough Therapy ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di candidati terapeutici sperimentali destinati al trattamento di una condizione grave e le cui evidenze cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili su uno o più endpoint clinicamente significativi. In generale, per poter ricevere tale designazione, le evidenze cliniche preliminari devono mostrare un chiaro vantaggio rispetto alla terapia disponibile.
Questa notizia è estremamente incoraggiante e continuiamo a seguire gli sviluppi con attenzione. Ne parleremo da vicino il prossimo 29 novembre, in occasione del Convegno Annuale LIRH 2025.