Italiani e tedeschi i primi pazienti europei nella sperimentazione di fase 3 ‘Proof-HD’ con pridopidina

20/01/2021

Italia e Germania reclutano i primi pazienti europei nella sperimentazione di Fase 3 ‘Proof-HD’ con pridopidina nella malattia di Huntington.

I primi due pazienti italiani hanno iniziato il percorso sperimentale oggi, 20 Gennaio 2021, a Roma, presso l’Istituto CSS-Mendel, sezione dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e Centro Coordinatore per l’Italia, sotto la guida del Principal Investigator Prof. Ferdinando Squitieri.

PROOF-HD (PRidopidine Outcome On Function in Huntington Disease) è una sperimentazione di Fase 3, randomizzata, in doppio cieco versus placebo, multinazionale, multicentrica, per valutare l’efficacia e la sicurezza della Pridopidina in pazienti nella fase iniziale di malattia di Huntington. 

La sperimentazione intende testare l’efficacia della molecola sul decorso della malattia attraverso l’analisi della capacità funzionale dei pazienti. Il principale risultato atteso (endpoint primario) è, infatti, un miglioramento significativo delle autonomie, misurate attraverso la scala di valutazione TFC (Total Functional Capacity). La compromissione delle capacità funzionali, cioè l’impossibilità di condurre le normali attività quotidiane, è ciò che secondo le autorità regolatorie, impatta maggiormente la vita dei pazienti. 

Negli anni i pazienti e le loro famiglie hanno costantemente sottolineato il peso di ciò che la malattia produce sulla compromissione delle attività quotidiane: come, ad esempio, non essere più in grado di lavorare, di guidare, di svolgere attività domestiche semplici, di alimentarsi, di prendersi cura di se stessi (lavarsi, vestirsi) e di dedicarsi ai propri hobby e sport. I pazienti stessi hanno messo in evidenza quanto sia loro costato il fatto di essere diventati sempre più dipendenti dagli altri, man mano che i sintomi della malattia peggioravano (Fonte: ‘Voice of Patient’ della Food and Drug Administration del 22 settembre 2015). 

Se dunque questa molecola fosse effettivamente in grado di incidere sull’autonomia, ciò si tradurrebbe in un miglioramento della qualità della vita delle persone affette dalla malattia di Huntington.

Dati preliminari incoraggiano a ritenere che la pridopidina rappresenti il primo farmaco in grado di agire su queste specifiche fragilità dei pazienti, sebbene, finora, non si sia ancora riusciti ad ottenere la conferma definitiva della sua efficacia.

“In precedenza si è indagato un effetto sintomatico della molecola sull’aspetto motorio, adesso invece si indagherà l’effetto sull’autonomia delle persone. Oggi inoltre, a differenza del passato, conosciamo molto meglio il rapporto tra dosaggio e meccanismo del farmaco, quindi questo è il momento giusto per condurre questa sperimentazione, disegnata per verificare l’impatto sull’ autonomia” – afferma il prof Ferdinando Squitieri, che spiega l’azione della Pridopidina affermando che “il farmaco interagisce col recettore Sigma-1, svolgendo così un ruolo biologico potenzialmente neuroprotettivo”. 

Dunque, non più un effetto sintomatico, ma un potenziale effetto neuroprotettivo in grado di rallentare il decorso della malattia.

Lo studio è condotto negli Stati Uniti, in Canada e in Europa e prevede il coinvolgimento complessivo di 480 pazienti. 

Ralf Reilmann, Fondatore e Direttore del George-Huntington-Institute a Münster (Germania), European Global Principal Investigator dello studio, ha dichiarato: "Siamo entusiasti che PROOF-HD ora ci consenta di esplorare una nuova opzione terapeutica per persone con malattia di Huntington, valutando l'efficacia della Pridopidina in pazienti  in fase iniziale, in uno studio globale di Fase 3 ben strutturato. Ringrazio il Prof. Squitieri e il suo team e tutti i partecipanti e le loro famiglie in Italia per il loro contributo a questo studio internazionale."

I Centri italiani coinvolti sono l’Istituto di Genetica Mendel/Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza (Centro Coordinatore), l’IRCCS Carlo Besta di Milano, l’Azienda Ospedaliera Universitaria “Federico II” di Napoli, il Policlinico di Bari “Ospedale Giovanni XXIII”, l’ IRCSS – Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna. E’ previsto il coinvolgimento di 40 pazienti.

Per saperne di più:

Scheda Proof-HD: https://bit.ly/3qwMDYP 

Presentazione studio Proof-HD del Prof. Hayden: https://bit.ly/39Dzfes

Sito Prilenia: https://bit.ly/3bOvyWd 

Clinicaltrials.gov: https://bit.ly/3bRTuYJ