La ricerca clinica sulla malattia di Huntington va avanti: Vaccinex fornisce aggiornamenti sulla sperimentazione SIGNAL

La ricerca sulla malattia di Huntington va avanti: gli aggiornamenti di Vaccinex sullo studio SIGNAL

13/07/2020

SIGNAL è uno studio di Fase II, multicentrico, randomizzato, controllato, in doppio cieco, che ha preso avvio nel 2015 in 20 centri degli Stati Uniti ed è tuttora in corso. Lo studio coinvolge soggetti in una fase molto iniziale della malattia e soggetti prodromici (risultati positivi al test e vicini all’esordio dei sintomi). 

La molecola sperimentale che si sta somministrando è un anticorpo monoclonale, si chiama VX15 ed è prodotta dall'azienda VACCINEX. Nel sistema nervoso centrale, l'attivazione incontrollata delle cellule della microglia e di quelle della nevroglia (astrociti) contribuisce allo sviluppo di processi infiammatori correlati a diversi disturbi neurodegenerativi, come la malattia di Huntington (HD) o sclerosi multipla (MS). il VX15 è ideato proprio per contrastare l'attivazione patologica di queste cellule attraverso la selettiva inibizione della proteina SEMA4D (Semaforina 4D).  

Nella malattia di Huntington, la riduzione dell’infiammazione celebrale potrebbe risultare in un rallentamento del decorso della malattia. "Sarebbe un enorme risultato e la dimostrazione che l'intervento sugli effetti della proteina tossica e non direttamente sui suoi livelli nel sistema nervoso, potrebbe tradursi in un effetto benefico per la cura", afferma Ferdinando Squitieri, Direttore scientifico della Fondazione LIRH e Responsabile Unità Huntington e Malattie Rare dell'IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza/Istituto di Genetica Mendel.

I soggetti reclutati nella sperimentazione sono 265, suddivisi in 2 diverse coorti: la coorte A e la coorte B. I partecipanti inclusi nella coorte A riceveranno infusioni mensili di VX15 o placebo per due periodi successivi di 6 mesi ciascuno, che saranno poi seguiti da una fase di verifica della sicurezza di altri 3 mesi. Nella coorte B, i pazienti verranno sottoposti a VX15 o placebo per 18 o 36 mesi (durata estesa per un sottoinsieme di questo gruppo), con un successivo follow-up della durata di 3 mesi.

I dati relativi alla fase II della ricerca sono stati raccolti per tutti i soggetti partecipanti allo studio, ad eccezione di 2 soggetti le cui valutazioni sono state ritardate a causa pandemia di COVID-19, ma i cui siti clinici sono stati riaperti e che dovrebbero completare le valutazioni entro la fine del mese. 

L’azienda Vaccinex prevede che i dati della Fase II saranno disponibili entro il mese di Ottobre 2020

Comunicato stampa ufficiale (VACCINEX)

Per maggiori informazioni

Altre Risorse

Tu cosa ne pensi?

article-comments

Share on