Liquidazione di Siena Biotech: proviamo a fare un po' di chiarezza

Siena Biotech è nata nel 2000 come società strumentale della Fondazione MPS, focalizzata sulla produzione e sullo sviluppo di farmaci per pazienti affetti da malattie neurodegenerative e malattie rare, ivi compresa la malattia di Huntington.

Per la malattia di Huntington, nello specifico, Siena Biotech ha prodotto una molecola, denominata Selisistat. 
Selisistat è un inibitorie di Sirtuina, il cui ruolo protettivo dovrebbe essere quello di modulare l'espressione della proteina mutata favorendone lo smaltimento  

SPERIMENTAZIONE IN FASE I E FASE II – COSA E’ EMERSO
Selisistat è stata sperimentata in fase I (verifica della tollerabilità sull’uomo, dopo averla precedentemente verificata sull’animale di laboratorio) e in fase II (primissima verifica dell’efficacia terapeutica e comprensione del dosaggio, su poche decine di persone).

Fino a questo punto, non ha prodotto risultati significativi sul piano clinico ed ha mostrato un profilo di sicurezza discreto, che è necessario rivedere e approfondire nella fase III, quella in cui il farmaco viene somministrato non più a decine, ma a centinaia di pazienti, per verificare se è più efficace dei farmaci già in commercio e, soprattutto, per verificare il rapporto tra i rischi e i benefici per la salute del paziente.

SPERIMENTAZIONE IN FASE III – ASSENTE
La messa in liquidazione di Siena Biotech da parte della Fondazione MPS ha impedito di sperimentare la molecola anche in fase III.

Quindi, ad oggi, non sappiamo se Selisistat può essere o meno un farmaco utile per i pazienti Huntington e non sarà mai possibile saperlo, se non ci sarà una fase III.

Comunque vada con Siena Biotech, che speriamo sinceramente possa uscire dalla crisi, le speranze di promettenti terapie sperimentali per l'Huntington nel breve futuro restano alte, in quanto  sono molti i farmaci promettenti che attendono conferme sperimentali.