In partenza uno studio per il trattamento del deficit cognitivo nella malattia di Huntington

15/07/2019

EIP, azienda farmaceutica focalizzata sulle malattie del sistema nervoso centrale con sede negli Stati Uniti, ha recentemente annunciato l'avvio di uno studio 'proof of concept' di fase 2 per il trattamento delle disfunzioni cognitive nella malattia di Huntington. 
Gli studi 'proof of concept' servono a rinforzare il razionale per sperimentare un farmaco. 

Obiettivo principale dello studio di EIP è quello di verificare se neflamapimod, una molecola che si assume per via orale e che inibisce l'enzima p38 alpha, può far regredire la disfunzione sinaptica dell'ippocampo, che si osserva fin dalle fasi iniziali di malattia.
L'ippocampo è una struttura della corteccia cerebrale dedicata al processo di memoria. 

Infatti, nonostante la malattia di Huntington sia considerata una patologia da "disordine del movimento", la perdita delle funzioni cognitive e l'alterazione del pensiero sono una parte importante e di solito precedono i disturbi del movimento. Le alterazioni delle funzioni cognitive legate alla disfunzione dell'ippocampo sono state definite come un evento iniziale di malattia. Ciò è stato osservato anche negli studi condotti su diversi modelli animali. 

Questo studio 'proof of concept' di fase 2 è controllato e in doppio cieco e si sviluppa nell'arco di due periodi di trattamenti della durata di 10 settimane ciascuno, con una interruzione tra i due che va dalle 8 alle 12 settimane.

Il principale obiettivo è quello di determinare se neflamapimod sia in grado di far regredire le disfunzioni dell'ippocampo in pazienti in fase iniziale di malattia, come risulta dal 'virtual water maze' test che si usa per valutare l'apprendimento e altri test selezionati dalla batteria Cambridge Neuropsychological Test Automated (CANTAB).

Un approccio simile con la stessa molecola è in corso in uno studio di fase 2 nella malattia di Alzheimer in fase iniziale. Il farmaco dovrebbe interferire con i processi infiammatori a carico del sistema nervoso centrale. 

Lo studio verrà per ora condotto in un solo sito (a Cambridge, Regno Unito) e coinvolgerà 16 pazienti.

I risultati sono attesi nella seconda metà del 2020.

In allegato, il comunicato ufficiale dell'azienda.