Terapia Genica per l'Huntington: iniziato il dosaggio dei primi due pazienti in Europa

Lo scorso 7 Febbraio 2022 uniQure ha annunciato il dosaggio dei primi pazienti nella sperimentazione clinica europea in aperto di AMT-130, un potenziale approccio di terapia genica una tantum per il trattamento della malattia di Huntington.

Si prevede di completare l'arruolamento dei pazienti in Europa entro la fine dell'anno.

Si prevede, inoltre, di fornire dati sulla sicurezza dello studio in corso negli Stati Uniti, a basse dosi, nel secondo trimestre di quest'anno.

"L'Interventional Neurotherapy Center (INC) presso il Mazowiecki Szpital Bródnowski Hospital di Varsavia è il primo e unico centro in Europa che attualmente esegue infusioni di terapie geniche guidate dalla risonanza magnetica", ha affermato il professor Miroslaw Zabek, Responsabile del Dipartimento di Neurochirurgia "Il nostro team è estremamente entusiasta di partecipare a questa importante ricerca scientifica sulla malattia di Huntington insieme ai nostri colleghi negli Stati Uniti e di dosare i primi pazienti nella sperimentazione clinica europea di AMT-130".

Lo studio clinico europeo di Fase Ib/II dell'AMT-130 in aperto (senza placebo) per il trattamento della malattia di Huntington esplorerà la sicurezza, la prova del concetto e il dosaggio nei pazienti con malattia in fase iniziale trattati:  cinque persone riceveranno un dosaggio più basso, nove riceveranno una dosaggio più elevato. 

Lo studio multicentrico consiste in un periodo iniziale di studio post-trattamento di 6 mesi seguito da un follow-up a lungo termine per cinque anni. I pazienti riceveranno una singola somministrazione di AMT-130 attraverso procedura neurochirurgica stereotassica guidata da MRI direttamente nello striato (caudato e putamen).

La sperimentazione è attualmente in corso in Polonia e si prevede la sua estensione anche nel Regno Unito e in Germania.

Ulteriori dettagli sono disponibili su:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ (EudraCT 2020-001461-36)

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