FTY720 - Nuove prospettive di cura per la malattia di Huntington.
31/03/2014
FTY720 (Fingolimod), un farmaco già approvato e già disponibile per la Sclerosi Multipla, potrebbe rivelarsi determinante nella cura della malattia di Huntington.
La ricerca, appena pubblicata sulla prestigiosa rivista scientifica Human Mulecular Genetics, è stata condotta su un modello animale di topo transgenico esprimente la patologia umana presso l’Istituto Neuromed di Pozzilli dal Gruppo di Neurogenetica diretto da Ferdinando Squitieri, presidente e direttore scientifico della Lega Italiana Ricerca Huntington e malattie correlate (LIRH) onlus. Gli esperimenti di laboratorio hanno evidenziato che il farmaco migliora la comunicazione tra le cellule nervose (fenomeno noto come ‘connettività’), preserva le aree cerebrali, favorisce l’incremento cerebrale di fattori protettivi neurotrofici come alcuni gangliosidi e fattori di crescita, rallenta la progressione della malattia e prolunga in maniera significativa la vita media degli animali. I topi trattati con questo farmaco hanno presentato performances motorie eccellenti rispetto a quelli non trattati col farmaco che, invece, hanno manifestato la drammatica progressione di malattia attesa. Le strutture di connessione che collegano le aree cerebrali sono apparse protette dall’uso di questo farmaco che, come già sottolineato, viene prodotto con una indicazione diversa dalla malattia di Huntington e specifica per la sclerosi multipla.
Fingolimod si comporta come la sfingosina, uno dei maggiori costituenti degli sfingolipidi. Gli sfingolipidi sono importanti costituenti delle membrane cellulari e giocano un ruolo determinante in diversi processi biologici fondamentali quali differenziamento, motilità, morte e proliferazione cellulare. Costituiscono, inoltre, la guaina mielinica degli assoni delle cellule nervose, i prolungamenti che favoriscono la comunicazione tra neuroni. Questa ricerca, che offre nuove speranze per combattere la malattia, è stata condotta nell’ambito di un prestigioso progetto Marie Curie dell’Unione Europea assegnato a Vittorio Maglione. Obiettivo del progetto è proprio quello di analizzare il ruolo delle sfingosine, questi speciali interruttori che hanno il compito di modulare il segnale affinché la comunicazione tra aree cerebrali nella malattia di Huntington sia possibile.
La comunità scientifica, le agenzie di vigilanza e le leggi vigenti non consentono l’uso di un farmaco con un’indicazione diversa da quella per cui esso è prodotto, se non ne sono perfettamente noti i possibili effetti collaterali. Perché il farmaco si possa trasferire ai pazienti, occorrono sperimentazioni che garantiscano efficacia e buona tollerabilità. La tollerabilità si testa attraverso studi in fase 2, l’efficacia attraverso studi in fase 3 (per dettagli su come si articolano le fasi sperimentali di uno studio clinico vedi www.lirh.it). Un’altra possibilità è quella di sperimentare nell’uomo farmaci dal profilo simile a quello del Fingolimod. In tutti i casi occorre che industrie farmaceutiche abbiano voglia di investire. E’ compito della comunità scientifica e di quella dei pazienti fare continua opera di sensibilizzazione affinché l’attenzione sulla malattia rimanga alta e si investa nella ricerca.
La LIRH - Lega Italiana Ricerca Huntington e malattie correlate onlus (www.lirh.it, numero verde 800.388.330) ha esattamente questi obiettivi.