Vorrei informazioni sul silenziamento genico
Il farmaco sperimentale si chiama IONIS-HTTrx ed è prodotto dall'azienda farmaceutica IONIS. La sperimentazione è attualmente in corso in Canada, per quanto riguarda il Nord America (non in California); in Inghilterra e Germania, per quanto riguarda l'Europa. L'obiettivo finale è quello di curare la malattia agendo direttamente sul gene difettoso: si proverà a 'spegnerlo', bloccando la produzione della huntingtina 'tossica'.
Si tratta di una fase 1, ovvero una fase sperimentale molto preliminare, in cui non viene ancora valutata l'efficacia del farmaco, ma soltanto la sua tollerabilità da parte dell'uomo. Ai pochi pazienti che partecipano a questa sperimentazione viene iniettato un farmaco nel liquor (il liquido che avvolge l'encefalo e il midollo spinale).
Il prossimo 3 dicembre a Roma si terrà il nostro convegno annuale sulla ricerca: uno dei relatori sarà proprio il Prof. Blair Leavitt, il ricercatore che coordina la sperimentazione in Canada. Venga al nostro convegno, è una occasione utilissima per avere tutti i dettagli e per fare tutte le domande che desidera.
Ci segua nelle prossime settimane sui sito e sui social network, pubblicheremo i dettagli del convegno. Le suggeriamo inoltre di leggere l'articolo pubblicato a questo link, in cui abbiamo spiegato il senso della sperimentazione, e di guardare il video che trova a questo link, che contiene anche una intervista alla Prof. Sara J. Tabrizi, coordinatrice globale della sperimentazione, che conduce a sua volta il trial in Inghilterra.
