Si apre ufficialmente una nuova era: il farmaco IONIS-HTTrx andrà in fase III

11/12/2017

Oggi è una giornata emozionante per la comunità Huntington. È stato completato lo studio di fase 1/2a di IONIS-HTTRx, la prima terapia progettata per colpire la causa della malattia.

Lo studio IONIS è il primo studio sugli esseri umani con un farmaco che riduce l'espressione dell'huntingtina nelle cellule cerebrali. Il primo partecipante ha iniziato il trattamento più di due anni fa.

Ionis riferisce oggi che i risultati superano tutte le aspettative. Il composto ha finora dimostrato la capacità di abbassare considerevolmente l'espressione di huntingtina mutata.

L'azienda farmaceutica Roche assumerà ora la sperimentazione e lo sviluppo del successivo studio di fase III.

La pianificazione della terza fase del processo è già iniziata. Questa fase richiede 300 partecipanti.

"Grazie alle nuove tecnologie ASO, si apre un nuovo fronte alla lotta contro la malattia di Huntington - dichiara il dr Ferdinando Squitieri - La Fondazione LIRH si prepara a sostenere lo sviluppo di questa nuova, importantissima, fase sperimentale".

I documenti ufficiali sono in allegato.