Di cosa si tratta
Pride - HD è uno studio di fase 2, finalizzato alla valutazione della sicurezza e dell’efficacia della molecola Pridopidina per il trattamento sintomatico in pazienti affetti da Malattia di Huntington. Lo studio è di tipo dosimetrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo.
Sponsor
Teva Pharmaceuticals
Obiettivo
L’obiettivo primario è stato duplice: da un lato valutare l’effetto della Pridopidina sulla disabilità motoria dopo 52 settimane di trattamento, dall’altro raccogliere informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità del farmaco. L’obiettivo secondario è stato quello di valutarne l’effetto sulla performance fisica.
Come funziona la molecola sperimentale
La Pridopidina potrebbe avere effetti benefici sui sintomi della malattia che dipendono da una disregolazione dopaminergica. La dopamina è una sostanza naturalmente prodotta dall’organismo umano in varie aree cerebrali e ha un impatto sul modo in cui le persone si comportano, pensano e si muovono. Negli studi preclinici si è evidenziato che la Pridopidina sembra in grado di rafforzare la trasmissione sinaptica nella corteccia e favorire la connessione tra importanti strutture cerebrali implicate nella Malattia di Huntington.
Dove si è svolto lo studio e numero di pazienti coinvolti
La sperimentazione clinica con Pridopidina ha coinvolto 51 centri, di cui 29 in Europa e 22 negli Stati Uniti, per un totale di 408 pazienti.
Modalità di somministrazione e dosaggio
Il farmaco è stato somministrato per via orale: due capsule al giorno a distanza di 7-10 ore. Sono stati sperimentati differenti dosaggi del farmaco: 45 mg, 67,5 mg, 90 mg, 112,5 mg; ciascun dosaggio si riferisce ai mg contenuti nella singola capsula.
Cosa ha messo in luce?
Lo studio non ha fornito i risultati attesi per quanto riguarda gli obiettivi delineati. Nonostante ciò, analisi esplorative hanno dimostrato un’efficacia della molecola nel miglioramento nelle autonomie, o per lo meno un rallentamento del loro declino, rispetto a chi ha assunto placebo. Tale effetto è risultato ancora più evidente nei pazienti in stadi iniziali di malattia.
Durata:
Iniziato nel 2014 e terminato nel 2015.
Lo studio è passato ad una successiva fase ‘in aperto’ – in cui tutti i partecipanti hanno assunto il farmaco e nessuno il placebo – denominata ‘Open Pride’
