SOM3355: un nuovo farmaco per il sintomo “còrea” nella malattia di Huntington

Grazie all’intelligenza artificiale, è stato scoperto un farmaco da sperimentare per il trattamento del sintomo “còrea” nella malattia di Huntington: si chiama SOM3355

La Food and Drug Administration (FDA, l'autorità regolatoria americana) ha appena concesso la designazione di farmaco orfano a SOM3355, un farmaco sperimentale per il trattamento della còrea (movimenti a scatti involontari) in pazienti con malattia di Huntington.

SOM3355 (bevantololo cloridrato) funziona come beta-bloccante, inibendo il trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2).

Prodotto dall’azienda spagnola SOM Biotech, è stato sviluppato originariamente per trattare l'ipertensione ed è in commercio in Giappone, Corea del Sud e Cina con questa indicazione.

Il suo potenziale nella malattia di Huntington è emerso grazie a una piattaforma di screening dei farmaci basata sull'intelligenza artificiale - gestita da SOM Biotech - che viene utilizzata per identificare i farmaci esistenti che possono essere riutilizzati per l'uso in nuove indicazioni.

SOM3355 ha già superato una fase 2a di studio, migliorando i movimenti involontari e a scatti noti come còrea nei partecipanti.

La fase 2a è stata condotta su 32 pazienti, ha messo a confronto due dosi di SOM3355 versus il placebo e ha mostrato che il 57,1% dei pazienti trattati con il farmaco ha avuto una riduzione della còrea rispetto al gruppo di controllo.

SOM Biotech ha annunciato che avvierà uno studio di fase 2b entro la fine dell'anno.

L’azienda, infatti, ritiene che il proprio farmaco presenti vantaggi importanti rispetto alla xenazina – attualmente in commercio per il trattamento della ‘còrea’ nell’Huntington - che è associata a effetti collaterali che possono diventare talvolta gravi, tra cui sedazione, parkinsonismo e rischio di depressione e suicidio. 

Al contrario, i pazienti che hanno assunto SOM3355 nello studio di fase 2a hanno avuto solo eventi avversi lievi o moderati, tra cui mal di testa, affaticamento, nausea e vomito, che sono effetti collaterali noti dei beta-bloccanti, secondo la società spagnola. Il farmaco ha, di fatto, mostrato un profilo di sicurezza favorevole, senza effetti di depressione. 

E’ importante ricordare che lo status di farmaco orfano incentiva lo sviluppo di terapie per il trattamento delle malattie rare e gravi, attraverso vantaggi per le aziende, come sette anni di esclusività di mercato e l'esenzione dalle tasse ed è dunque molto importante che SOM3355 abbia ricevuto questa designazione.

“La còrea è un movimento involontario che disabilita progressivamente ed accresce il senso di stigma di chi ne soffre”, afferma il Prof. Ferdinando Squitieri, Direttore Scientifico della Fondazione LIRH, che aggiunge: “Avere la possibilità si sperimentare un farmaco che ne limiti la gravità senza interferire con l’autonomia è una grande opportunità per i pazienti".

Per informazioni sullo studio di fase 2a, visita clinigalstrials.gov 

Per il comunicato ufficiale dell'azienda, visita il sito di SOM Biotech