Convegno Annuale LIRH 2022 – Il punto sulle sperimentazioni terapeutiche in corso
Torna finalmente in presenza l’appuntamento di Fondazione LIRH per aggiornarvi sugli sviluppi della ricerca clinica sulla malattia di Huntington. Come sempre, ospiti del mondo dell’Industria, della Ricerca e delle Istituzioni forniranno una panoramica di quanto c’è da sapere e da comprendere.
La partecipazione è libera ma è necessario registrarsi cliccando qui.
Il Programma del Convegno è allegato.
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Speakers
Eva Pesaro
Vicepresidente di UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare. Dal 2003 Presidente di AISP, Associazione Italiana Sindrome di Poland. Laurea in Economia e Commercio all'Università di Genova. Solida esperienza amministrativa. Ha una ventennale esperienza nelle malattie rare come rappresentante dei pazienti nel ruolo di advocacy, in particolar modo sulle tematiche di coinvolgimento dei pazienti nella ricerca scientifica.
Alessia Migliore
Familiare, è cofondatrice e Presidente di Noi Huntington - La Rete Italiana dei Giovani, prima ed unica associazione italiana di giovani sulla Malattia di Huntington. Lavora come Terapista della Riabilitazione Psichiatrica presso il Dipartimento di Salute Mentale dell’Asl Napoli2 Nord.
Giuseppe Scandale
Da molti anni parte della "famiglia LIRH". Presidente di LIRH Toscana, associazione di familiari. Consapevole della forza dell'informazione, che fa conoscere la malattia e i punti di riferimento cui potersi rivolgere. Promuoviamo iniziative di divulgazione sul territorio toscano. La nostra gioia è quella di aver avere avvicinato tante famiglie, prima ‘nascoste’, che poi si sono rivolte alla nostra Fondazione.
Daniel Leonard
Il Dott. Leonard è il direttore senior di Global Patient Advocacy presso uniQure, azienda biotecnologica pionieristica che sviluppa terapie geniche per le malattie rare. UniQure ha una sperimentazione clinica in corso per la malattia di Huntington. Daniel lavora a stretto contatto con le organizzazioni dei pazienti, sostenendo i loro bisogni. Ha oltre 21 anni di esperienza nel settore delle biotecnologie. Prima di entrare in uniQure, ha lavorato 16 anni presso Genzyme, un'azienda molto attenta alla centralità del paziente. E’ spesso invitato come relatore a conferenze sul tema della difesa dei pazienti con un focus sulla terapia genica.
Alessandra Baroni
Senior Medical Affairs Director Italy per PTC Therapeutics. Dedichiamo il nostro impegno alle persone affette da gravi malattie rare, sviluppando terapie innovative con la missione di fornire accesso ai trattamenti migliori ai pazienti i cui bisogni medici sono ancora senza risposta.
Y Paul Goldberg
Il Dr. Goldberg è Direttore Scientifico e Capo dello Early Development presso Prilenia Therapeutics. E’ profondamente coinvolto in molti aspetti dello studio PROOF-HD in corso, inclusi sviluppo clinico, problemi operativi, statistici, normativi e di sicurezza. Il Dr. Goldberg funge da medico aziendale e gestisce la funzione di sicurezza dell'azienda. Ha oltre 20 anni di esperienza nel campo della scoperta di farmaci, dello sviluppo clinico e della genetica medica. Prima della sua carriera nel settore, il Dr. Goldberg ha ottenuto un MB ChB e un dottorato di ricerca presso l'Università di Cape Town, in Sud Africa. Ha completato il post-dottorato presso l'Università della British Columbia, a Vancouver, dove si è concentrato sulla malattia di Huntington ed è stato coinvolto in diversi contributi chiave che delineano la genetica molecolare della malattia, inclusa la caratterizzazione delle basi molecolari dell'anticipazione e delle nuove mutazioni. Il dottor Goldberg ha ottenuto la borsa di studio in genetica medica (FRCPC) presso l'Università della British Columbia e ha praticato per molti anni come genetista medico con particolare attenzione ai disturbi neurogenetici degli adulti.
Chelley Casey
Chelley Casey è Responsabile Patient Advocacy presso Wave Life Sciences. Il suo team svolge una funzione di supporto alla comunicazione dei programmi di ricerca clinica, della pipeline preclinica e della piattaforma tecnologica di Wave. Chelley e il suo team lavorano per costruire relazioni autentiche e produttive con le organizzazioni dei pazienti e per portare la voce del paziente all'interno di Wave, affinché se ne tenga conto nel definire le strategie aziendali e nel prendere le decisioni chiave e per favorire una cultura incentrata sul paziente. In precedenza, Chelley ha lavorato circa dieci anni presso Vertex, costruendo e guidando team in materia di difesa dei pazienti, coinvolgimento dei pazienti e servizi ai pazienti e altrettanti presso Biogen in una varietà di servizi per i pazienti e ruoli commerciali. Chelley ha conseguito una laurea in biologia presso l'Elmira College e un master in sanità pubblica presso la Boston University. Quando non è al lavoro, trascorre il tempo con suo marito, i bambini e il cane viaggiando, cucinando e svolgendo attività all'aperto.
Barbara D'Alessio
Presidente e CEO della Fondazione LIRH, laurea in giurisprudenza all'Università Sapienza di Roma, Master in Marketing e Master in Patients Advocacy Management presso l'Università Cattolica di Roma. Ha oltre 20 anni di esperienza nel settore non profit. E' attiva nella Huntington Community dal 2012.
Ferdinando Squitieri
Ferdinando Squitieri è un neurologo, con un dottorato di ricerca in neurobiologia. Si occupa di malattia di Huntington, anche nella sua forma giovanile, da oltre 30 anni. E’ responsabile della Unità Huntington e Malattie Rare della Fondazione IRCCS Casa Sollievo Sofferenza di San Giovanni Rotondo e del Dipartimento di Neurologia dell’Istituto CSS Mendel di Roma. E’ anche co-fondatore e responsabile scientifico della Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH), oltre che ricercatore associato del Consiglio Nazionale delle Ricerche(CNR).
Alessia Zurru
Laurea in Scienze Biologiche all'Università di Cagliari, Master in Giornalismo e Comunicazione della Scienza all'Università di Ferrara. Ha perso la mamma malata di Huntington nel 2015 e dal 2018 ha deciso di assumere un ruolo attivo nella creazione di una rete Huntington che facesse incontrare le famiglie sarde fino alla recente nascita, nel marzo 2022, della LIRH Sardegna.
Catherine Scart
La dott.ssa Scart MD è Direttore Medico - con responsabilità relative alle operazioni cliniche e agli affari normativi - di SOM Biotech, piccola azienda con sede a Barcellona (Spagna), focalizzata sullo sviluppo di terapie per il trattamento delle malattie neurologiche orfane, di cui il programma più avanzato è SOM3355 per il trattamento del sintomo còrea nella malattia di Huntington.
Selene Capodarca
Selene Capodarca è Global Project Manager di Enroll-HD, una piattaforma di ricerca globale per la malattia di Huntington, e lavora per lo European Huntington Disease Network (EHDN) dal 2013. Ha conseguito un Master in Chimica e Tecnologie Farmaceutiche presso l'Università di Firenze. Prima di lavorare con EHDN ha lavorato per 13 anni nella ricerca clinica, per diverse organizzazioni come aziende farmaceutiche e biotecnologiche, CRO e organizzazioni no profit. Ha vissuto e lavorato in Irlanda, Stati Uniti e Italia e ha sviluppato la sua esperienza in molteplici aree, ma con una forte attenzione alle neuroscienze. Membro associato di Factor-H, Selene gestisce anche Street Art for HD, un progetto finanziato da Factor-H che mira ad aumentare la visibilità delle comunità colpite da malattia di Huntington in America Latina e in tutto il mondo attraverso la street art.
Nicola Micchetti
Ingegnere, 76 anni, di Bari. Presidente dell'Associazione LIRH Puglia, libero professionista, già Coordinatore del Settore Tecnico dell'Istituto Autonomo Case Popolari della Provincia di Bari ed attualmente in quiescenza. “Avendo avuto mia moglie affetta dalla malattia di Huntington ho potuto conoscere il Prof. Squitieri ed il suo entourage, apprezzarne la elevata competenza professionale e grande sensibilità ed umanità e sono entrato a far parte della grande famiglia della LIRH con l'intento di diffondere la conoscenza della malattia, veder crescere il numero degli aderenti all'Associazione e di essere di ausilio, nei limiti delle mie possibilità, per coloro i quali sono in difficoltà nel trovare soluzioni a problemi di tipo assistenziale da parte delle istituzioni pubbliche nella ordinaria vita quotidiana”.
Sandra Petraglia
E' il Direttore dell’Area Pre-Autorizzazione di AIFA, dove coordina le attività collegate agli accessi precoci ai farmaci, alla sperimentazione clinica e ai bandi AIFA di ricerca indipendente. E’ il delegato italiano ai gruppi del network europeo sulla sperimentazione clinica (Autorità Competenti Nazionali, Commissione UE ed EMA) dal 2015, partecipando attivamente ai processi di implementazione della normativa nazionale ed europea sulle sperimentazioni cliniche e rappresentante di AIFA nell’iniziativa europea ACT-EU (Accelerate Clinical trials in the EU). Lavora in AIFA dal 2004, dove ha gestito fino al 2015 il coordinamento delle procedure di autorizzazione europee, occupandosi anche delle valutazioni cliniche dei medicinali in domanda; in precedenza, è stata Segretario della Commissione pubblicità dei medicinali presso il Ministero della Salute. Medico chirurgo, è specializzata in Dermatologia e dottore di ricerca in Immunologia Dermatologica. Prima di lavorare in AIFA ha lavorato nell’oncologia e immunoterapia dermatologica in ambito clinico e universitario.
| Allegato | Dimensione |
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| Modulo Domande per Relatori253.64 KB | 253.64 KB |
| Programma Convegno LIRH 20221.15 MB | 1.15 MB |
| sperimentazioni Huntington Dicembre 2022- LIRH2.1 MB | 2.1 MB |
