Studio
SOMCT03
Cos’è?
È uno studio di Fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di due differenti dosaggi di SOM3355 (400 e 600 mg al giorno), sui movimenti coreici di pazienti con malattia di Huntington.
Sponsor
SOM Biotech
La molecola
SOM 3355 (bevantololo cloridrato), ß-bloccante cardioselettivo, da circa 30 anni commercializzato come farmaco antipertensivo in Giappone, Sud Corea e Cina, somministrato a più di 2.5 milioni di persone con un profilo di sicurezza costante, è stato sviluppato da SOM Biotech come inibitore del VMAT2 (Vesicular MonoAmine Transporter type 2).
Il meccanismo di azione è simile a quello della Tetrabenazina (TBZ), primo farmaco approvato in Europa e in USA per il trattamento di sintomi coreici nell'Huntington, ma la farmacologia di SOM3355 in relazione all'effetto terapeutico desiderato di inibizione del VMAT2 è stata caratterizzata e mostra differenze rispetto alla TBZ, che consentono di prevedere una maggiore sicurezza. SOM3355 ha infatti più di 25 anni di esperienza clinica senza effetti collaterali neuro-psichiatrici, non sono stati registrati effetti secondari sull’umore e sul comportamento di chi lo assume, il che fa pensare che non solo SOM3355 possa migliorare i sintomi motori, ma anche preservare la salute mentale.
Modalità di somministrazione
Il farmaco si presenta sotto forma di capsule a somministrazione orale, da assumere inizialmente una e poi due volte al giorno. Lo studio dura 12 settimane ed è suddiviso in 7 visite.
Partecipanti
Sono stati coinvolti 22 centri da 7 diversi paesi: Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna, Svizzera e Regno Unito. 4 centri in Italia (San Giovanni Rotondo, Roma, Bologna, Napoli) per un arruolamento totale di 129 pazienti.
Fine studio
La conclusione dello studio è prevista per il primo semestre del 2023 (verosimilmente Marzo) e la relativa comunicazione dei primi risultati è attesa entro un anno dalla fine dello studio.
Criteri di inclusione
- Età pari o superiore a 21 anni, in grado di dare il consenso informato
- Esordio della malattia in età adulta con comparsa di sintomi a partire dai 21 anni di età
- Diagnosi clinica di Huntington e presenza di ≥ 36 CAG
- Capacità di deambulare in autonomia o con assistenza minima.
- Condizione clinica stabile
- Assunzione di metodi contraccettivi
Risultati attesi
Visto l’esito della Fase IIa, in cui si è riscontrato una riduzione della corea nei pazienti con malattia di Huntington, misurata secondo una scala di valutazione scientificamente validata e chiamata TMC (miglioramento di almeno 2 punti nel punteggio della scala TMC, in periodo di somministrazione del farmaco attivo rispetto al periodo di somministrazione del placebo). L’obbiettivo diventa individuare il dosaggio minimo indispensabile di farmaco per continuare ad ottenere risultati che indichino un miglioramento dei sintomi coreici e mantenere un profilo di sicurezza stabile.
Ulteriori dettagli su clinigaltrials.gov
