Resi noti oggi incoraggianti risultati intermedi dello studio con AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

In un comunicato ufficiale, l'azienda Uniqure condivide in data odierna dati incoraggianti su AMT-130, che continua ad essere ben tollerato e con un buon profilo di sicurezza. Entrambe le dosi somministrate (una più alta e una più bassa) mostrano prove preliminari di benefici clinici e funzionali, comprese le tendenze favorevoli nel punteggio motorio totale, nella capacità funzionale totale e nella scala composita di valutazione della malattia di Huntington unificata rispetto alla storia naturale. L'azienda ha pertanto in programma di avviare una interlocuzione con le autorità regolatorie mentre continua a raccogliere ulteriori dati dai pazienti coinvolti nello studio.

In particolare:

 - il farmaco sperimentale AMT-130 continua a rivelarsi generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio;

- la catena leggera del neurofilamento (NfL) nel liquido cerebrospinale (CSF) è risultata al di sotto della visita basale dopo 24 mesi nei pazienti trattati con il dosaggio più basso e in riduzione rispetto alla basale a 12 mesi nei pazienti trattati con il dosaggio più alto;

- la riduzione dell'mHTT (la proteina mutata) nel liquor nei pazienti trattati incoraggia a ritenere che il farmaco AMT-130 sia in grado di raggiungere il target col dosaggio più basso;

- i dati sono promettenti e incoraggiano a proseguire nelle successive fasi di sperimentazione.

"L'incoraggiante aggiornamento intermedio comunicato oggi mostra i primi segni di un potenziale beneficio clinico dell'AMT-130 e fornisce una prima speranza per i pazienti che soffrono di questa malattia devastante. Attendo con impazienza ulteriori aggiornamenti clinici e ulteriori indagini sull'AMT-130 come opzione terapeutica potenzialmente importante per i pazienti con malattia di Huntington" - ha dichiarato Sarah Tabrizi, direttore dell'Huntington's Disease Center dell'University College London (UCL) -

I livelli di neuro-filamenti nel liquor non hanno finora mostrato segnali di infiammazione cerebrale, informazione fondamentale per la sicurezza del farmaco.

Un totale di 26 pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale sono stati arruolati nello studio clinico multicentrico statunitense di fase I/II di AMT-130, inclusa una coorte di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 di controllo) e un Coorte di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 controlli). I pazienti sono stati randomizzati al trattamento con AMT-130 o un intervento chirurgico di imitazione. Lo studio consiste in un periodo di studio principale in cieco di 12 mesi seguito da un follow-up a lungo termine senza cieco di cinque anni per i pazienti trattati. Ad oggi, quattro dei sei pazienti di controllo nella coorte ad alto dosaggio sono passati al trattamento. I dati sull'efficacia e sui biomarcatori dei pazienti crossover non sono inclusi nel riepilogo seguente.

“Le prove indicano un effetto incoraggiante sulle autonomie collegate alla coordinazione del movimento ed alla sfera cognitiva, il traguardo più importante da raggiungere. Seguiamo gli sviluppi di questa sperimentazione con attenzione e fiducia” - commenta Ferdinando Squitieri, Direttore Scientifico della Fondazione LIRH.

Il programma di sviluppo di uniQure prevede quanto segue:

• All'inizio del terzo trimestre del 2023, sarà completato l'arruolamento dei pazienti nella coorte ad alto dosaggio della sperimentazione clinica europea.

• Nella seconda metà del 2023, sarà avviata una terza coorte nella sperimentazione clinica in corso negli Stati Uniti per indagare ulteriormente su entrambe le dosi in combinazione con l'immunosoppressione perioperatoria, con particolare attenzione alla valutazione della sicurezza a breve termine. La terza coorte arruolerà fino a 10 pazienti, i quali riceveranno tutti AMT-130 utilizzando l'attuale procedura neurochirurgica consolidata.

• Nel quarto trimestre del 2023, verranno condivisi nuovi dati clinici, inclusi ulteriori dati di follow-up dai pazienti trattati nello studio statunitense e dati di follow-up a 12 mesi da i pazienti a basso dosaggio nello studio europeo.

• Entro il primo trimestre del 2024, sarà avviato un dialogo con le autorità regolatorie  per l'ulteriore avanzamento dello sviluppo clinico del farmaco.

Si allegano la lettera che abbiamo ricevuto da uniQure e il comunicato stampa ufficiale.

Trovi QUI informazioni generali sullo studio.