biomarcatori

Resi noti oggi i risultati provvisori dello studio PIVOT-HD per il trattamento della malattia di Huntington, positivi sia per la parte biologica che per quella clinica

PTC Therapeutics ha condiviso oggi i risultati provvisori dello studio di fase 2 PIVOT-HD su PTC518 nei pazienti con malattia di Huntington.
Al mese 12, dopo un anno, il trattamento con PTC518 ha dimostrato di avere ridotto la proteina huntingtina mutata (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF).