I Confini della Ricerca sulla Malattia di Huntington - Roma, 3-12- 2016
I Confini della Ricerca sulla Malattia di Huntington. Dalle scoperte iniziali ai risultati sperimentali - Roma, 3 dicembre 2016
“Questo convegno è l'occasione per informare i pazienti e le molte famiglie colpite da questa malattia in Italia delle nuove prospettive di cure emergenti dal panorama delle sperimentazioni sull'uomo", afferma Ferdinando Squitieri, direttore scientifico e co-fondatore della Fondazione e Responsabile dell‘Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e Istituto Mendel di Roma. "Sono in corso, infatti, moltissime e promettenti sperimentazioni innovative – alcune anche in Italia - i cui primi risultati lasciano intravedere su quale aspetto della terapia potranno essere indirizzati nuovi farmaci” continua Squitieri, che nella sua relazione introduttiva fornirà una panoramica sugli studi clinici.
Il Prof. Blair Leavitt (Università di Vancouver), Principal Investigator per il Canada dell’innovativo studio ASO-HTT di Ionis-Roche, primo e unico tentativo terapeutico per ridurre i livelli di proteina tossica nel sistema nervoso nella malattia di Huntington, spiegherà in che cosa consiste questo studio e a che punto siamo. Il punto di vista dell’azienda farmaceutica che investe nella ricerca su una malattia rara e il racconto di esperienze vissute, sia da parte dei clinici che dei pazienti, faranno da contraltare agli aspetti più scientifici, grazie ai contributi del dr Maurizio Stumpo, neurologo dell’ospedale della Repubblica di San Marino e di Mohammed Al Haijri, presidente Oman Huntington Disease Association, con cui la Fondazione LIRH collabora fin dalla sua costituzione, avvenuta nel 2013.
Modererà l’incontro la Dr.ssa Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare, con la collaborazione del Prof. Umberto Sabatini, membro del Comitato Scientifico della Fondazione LIRH.
Infine, verranno condivisi aggiornamenti sulle prossime iniziative nazionali ed internazionali che riguardano il mondo degli ‘Huntingtoniani’ (‘The Huntingtonians’, come vengono chiamati in seno ad EHA - European Huntington Association).
La Prof.ssa Saveria Dandini de Sylva, Presidente dell’Istituto Leonarda Vaccari, che apre le porte a questo mondo in occasione della Giornata Internazionale delle Persone con Disabilità, darà inizio ai lavori con un suo saluto.
La partecipazione al convegno è libera ed è una occasione preziosa di aggiornamento e confronto per tutte le famiglie e gli operatori interessati.
(Come Raggiungere l'Istituto Vaccari: Metro linea A - scendere alla Fermata Ottaviano-San Pietro; prendere l'uscita di via Barletta; dopo 350 metri si arriva a Viale Angelico)