vUHDRS®: verso l'utilizzo di strumenti di valutazione virtuali negli studi clinici Huntington

L'Huntington Study Group (HSG) ha annunciato lo scorso 14 agosto in un comunicato stampa i risultati positivi di un innovativo studio osservazionale che ha valutato l'affidabilità dell'uso virtuale della Unified Huntington's Disease Rating Scale® (UHDRS®), strumento di valutazione clinica 'per antonomasia' per la malattia di Huntington, ampiamente utilizzato dalla comunità scientifica a livello globale.

L'UHDRS® - sviluppato dall'HSG nel 1996 - consente una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della malattia di Huntington, permettendo agli specialisti di valutare in modo standardizzato le funzioni motorie, cognitive, comportamentali e funzionali in persone con malattia di Huntington.

Viene usato molto spesso anche come endpoint primario negli studi clinici.

Lo studio vUHDRS® - Virtual Unified Huntington's Disease Rating Scale® - promosso e condotto dall'Huntington Study Group - è stato ideato a seguito della pandemia Covid 19 ed è stato ispirato dalla necessità di abbattere le barriere fisiche per consentire valutazioni cliniche affidabili a distanza.

Lo studio ha coinvolto 16 Centri negli Stati Uniti per un totale di 59 partecipanti, di cui la metà ha utilizzato propri dispositivi e l'altra metà tablet forniti da HSG e connessioni Wi-Fi portatili.

“Questi risultati sono entusiasmanti per la ricerca clinica e la comunità di pazienti. La ricerca clinica sulla Malattia di Huntington potrebbe diventare presto più accessibile a una popolazione più ampia e offrire l'opportunità di un maggiore accesso all'assistenza da remoto", ha dichiarato Samuel Frank, Professore Associato di Neurologia e Direttore del Centro di Eccellenza HDSA presso Beth Israel Deaconess Medical Center e Principal Investigator dello studio vUHDRS®."

" Grazie ai risultati di questo studio, la progettazione e la conduzione stessa delle sperimentazioni cliniche potrebbero subire dei cambiamenti significativi: se i dati supportano la tesi che uno strumento di valutazione così importante può essere efficacemente fornito in un ambiente virtuale, la prospettiva - per noi ricercatori - è di poter coinvolgere più partecipanti senza necessità di spostamenti e - per le famiglie coinvolte - di ricevere assistenza migliore e monitoraggio clinico restando nel proprio ambiente domestico." - è il commento di Ferdinando Squitieri, neurologo e ricercatore, Direttore Scientifico della Fondazione LIRH e Responsabile Unità Huntington e Malattie Rare del'IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza.

I risultati di vUHDRS® saranno presentati al Congresso internazionale sulla malattia di Parkinson e sui disturbi del movimento® a Copenaghen, in Danimarca, dal 27 al 31 agosto 2023, e all'incontro annuale di HSG a Phoenix, in Arizona, dal 2 al 4 novembre 2023.

"Poter effettuare valutazioni cliniche da remoto con strumenti affidabili e validati scientificamente cambierebbe radicalmente lo scenario, non solo dal punto di vista assistenziale ma anche rispetto alla possibilità di partecipare alle sperimentazioni, con notevole riduzione di costi, tempi e livelli di stress. I Centri in cui si svolgono studi sperimentali su Huntington nel nostro Paese sono pochi, motivo per cui i partecipanti (e i loro familiari) devono spesso affrontare lunghi viaggi per sottoporsi alle visite, pernottare fuori casa, richiedere permessi lavorativi, gestire le necessità dei figli chiedendo aiuto ad altri. Siamo ansiosi di approfondire e lo faremo a novembre, in occasione del Convegno Annuale di HSG in Arizona" - commenta Barbara D'Alessio, Presidente della Fondazione LIRH.