Le fasi della ricerca

Prima che un farmaco entri in commercio, e possa quindi essere somministrato ad un paziente, è necessario che vi siano stati nel tempo una serie di passaggi, che abbiano portato alla dimostrazione che il nuovo farmaco effettivamente migliori la salute della persona affetta da una determinata patologia. 

Questo vale anche nel caso della malattia di Huntington, per la quale esistono già in commercio dei farmaci, che tuttavia non portano ancora alla guarigione. 

La ricerca scientifica ha l'obiettivo di sperimentare nuove molecole destinate a diventare farmaci che blocchino la progressione della malattia o che ne impediscano dall'inizio l'insorgenza o che almeno attutiscano i sintomi, in maniera tale da migliorare il più possibile la qualità della vita del paziente e, di conseguenza, quella della sua famiglia.

Per valutare se è davvero efficace e soprattutto se non comporta danni alla salute, la molecola chimica che aspira a diventare un farmaco è sottoposta a una lunga serie di studi, la cui durata oscilla tra i sette e i dieci anni, che si articolano in diverse fasi:

RICERCA PRECLINICA

Gli studi vengono condotto IN LABORATORIO e sono studi “in vitro” (sulle cellule) e “in vivo” (sugli animali).

RICERCA CLINICA

Gli studi vengono condotti SULL'UOMO e si articolano in varie fasi:

• negli studi di fase I vengono valutate sicurezza e tollerabilità del principio attivo sull’uomo; 
• negli studi di fase II (definiti anche terapeutico-esplorativi) comincia ad essere indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, cioè la sua capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati su un numero limitato di pazienti. Questa fase serve inoltre a comprendere quale sarà la dose migliore da sperimentare nelle fasi successive, e determinare l’effetto del farmaco in relazione ad alcuni parametri (come, ad esempio, quelli cardiovascolari) considerati indicatori della salute del paziente;
• negli studi di fase III (definiti anche terapeutico-confermatori) non sono più poche decine i pazienti “arruolati”, ma centinaia o migliaia e si tende a rispondere alle seguenti domande: il farmaco quanto è efficace? Ha qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio? E qual è il rapporto tra rischio e beneficio?
• La sorveglianza sul farmaco, peraltro, prosegue anche dopo l’immissione in commercio (“sorveglianza post marketing”), anche per alcuni anni, per valutare le reazioni avverse più rare: quelle che negli studi clinici, per quanto ampi siano stati, non potevano emergere, ma che con l’uso di massa del nuovo farmaco possono diventare rilevabili. Questa è chiamata la fase IV.