Arriva la prima designazione di Terapia Avanzata per la malattia di Huntington

In una nota ufficiale diffusa oggi, uniQure ha comunicato che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) alla terapia genica sperimentale AMT-130. 

Ciò è avvenuto sulla base dei dati clinici provvisori di fase I/II a 24 mesi per AMT-130 annunciati nello scorso mese di dicembre. 

AMT-130 è la prima terapia sperimentale per la malattia di Huntington a ricevere la designazione  di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa.

Tale designazione  è stata creata come parte del 21st Century Cures Act per accelerare i processi di sviluppo e revisione delle terapie di medicina rigenerativa. Una terapia di medicina rigenerativa può essere idonea alla designazione RMAT se è destinata a trattare, modificare, invertire o curare una condizione grave e se prove cliniche preliminari indicano che il farmaco ha il potenziale per rispondere ai bisogni medici insoddisfatti per tale condizione. Ricevere la designazione RMAT offre alle aziende sponsor tutti i vantaggi dei programmi di designazione accelerata e di terapia rivoluzionaria, consentendo interazioni tempestive, strette e frequenti con la FDA. Ciò include opportunità per le prime interazioni con le agenzie per discutere l’uso di endpoint surrogati o intermedi, potenziali percorsi di approvazione, compresi i modi per supportare l’approvazione accelerata e altre opportunità per accelerare lo sviluppo.

Il comunicato ufficiale dell'azienda è allegato a questa pagina.