Malattia di Huntington: la terapia genica con ATM -130 somministrata ad altri due pazienti
14/10/2020
Ieri, 13 ottobre 2020, UniQure ha annunciato che la procedura neurochirurgica di somministrazione di terapia genica è stata eseguita su altri due pazienti nell’ambito dello studio di fase I/II con ATM-130 per la malattia di Huntington.
Ciò è stato possibile a seguito dell’esito positivo della riunione dello scorso mese della Commissione per il monitoraggio della sicurezza dei dati (Data Safety Monitoring Board - DSMB), che ha esaminato i dati di follow-up dei primi due pazienti dopo 90 giorni dalla somministrazione e non ha riscontrato problematiche legate alla sicurezza.
“Siamo davvero contenti dei progressi che stiamo facendo in questa prima sperimentazione con terapia genica nella malattia di Huntington. – si legge nella nota ufficiale diramata dall’azienda - E’ un risultato importante, anche perché siamo comunque nei tempi prefissati, nonostante il lieve ritardo ad inizio anno, dovuto al Covid 19.”
Stando al protocollo, l’arruolamento dei pazienti riprenderà successivamente all’esito positivo della riunione che la Commissione per il monitoraggio della sicurezza dei dati (Data Safety Monitoring Board - DSMB) terrà dopo 90 giorni dalla somministrazione a questi ulteriori due pazienti e dopo 6 mesi di follow-up rispetto ai primi due. Verosimilmente, tale riunione ci sarà ad inizio del prossimo anno. Si prevede che l'inserimento dei primi 10 pazienti possa essere completato entro la metà del 2021.
Finora, sono stati trattati quattro pazienti, due con ATM-130 e due con una procedura neurochirurgica ‘fittizia’ (placebo).
Lo studio clinico di fase I / II dell'AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington è uno studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato e controllato, condotto negli Stati Uniti, che intende esplorare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trattamento in 26 pazienti con malattia di Huntington manifesta precoce.
E’ prevista una durata di 12 mesi in cieco, seguito da un follow-up in aperto per 5 anni.
I pazienti riceveranno una singola somministrazione della molecola AMT 130, attraverso una procedura neuro-chirurgica eseguita in anestesia totale, in due specifiche regioni del cervello: il caudato e lo striato.
Per maggiori informazioni
www.clinicaltrials.gov (NCT04120493)