Malattie Rare e Malattia di Huntington: l'appello dei pazienti alla politica

1# Pianificazione strategica nazionale ed europea.

Ogni Stato membro deve dotarsi di un proprio Piano Nazionale Malattie Rare, coerente con la strategia europea.

2# Diagnosi tempestiva

Le istituzioni europee devono garantire una diagnosi quanto più tempestiva, veloce, e precisa possibile

3# Assistenza sanitaria di qualità

I centri europei che si occupano di malattie rare devono essere centri qualificati

4# Cura incentrata sulla persona

L’Europa deve garantire ai pazienti rari una presa in carico che tenga conto anche della loro integrazione nella società e nel mondo del lavoro.

5# Partnership con i pazienti

I sistemi sanitari nazionali e quello europeo devono tenere nel debito conto i bisogni dei malati rari coinvolgendo le loro organizzazioni nei processi decisionali.

6# Ricerca e sviluppo a partire dai bisogni del paziente

Le scelte che riguardano la ricerca  sulle malattie rare devono essere prese anche in base alle aspettative e alle necessità dei pazienti

7# Ottimizzazione dei dati

L'approccio settoriale all'utilizzo dei dati va superato: è necessario che i diversi Paesi e infrastrutture li condividano e li usino in maniera integrata e per raggiungere più scopi: epidemiologici, statistici, di ricerca e sociali.

8# Trattamenti terapeutici accessibili

Tutti i trattamenti per malattie rare devono essere ugualmente accessibili in ogni Paese e forniti ad un costo equo

1# Colmare le lacune assistenziali per le persone affette da malattia di Huntington

Aumentare il numero degli ERN e rafforzare la collaborazione tra loro;

Garantire l’applicazione delle Linee Guida Internazionali per il trattamento della malattia di Huntington; 

Fornire ai pazienti un trattamento multidisciplinare; 

Investire nella formazione del personale clinico.

2# Garantire che le priorità della ricerca tengano debitamente conto del punto di vista dei pazienti

Migliorare le strategie di coinvolgimento dei pazienti in tutte le attività di ricerca;

Fare in modo che i programmi di ricerca europei siano quanto più innovativi possibili.

3# Facilitare il coinvolgimento dei pazienti nei processi di HTA (Health Technology Assessment), per la definizione di prezzi e rimborsi

Attivazione di politiche che rendano i trattamenti accessibili a tutti, ad un prezzo equo, in ogni Paese europeo

4# Sfruttare il rinnovato dinamismo in materia di politica sanitaria al livello europeo.

Fare in modo che la strategia farmaceutica europea si concretizzi nell’accesso alle cure migliore e più equo per i malati rari in tutta l’Europa;

Chiedere il sostegno da parte dei singoli Paesi membri nella realizzazione di una forte Intesa Sanitaria Europea;

Incentivare la partecipazione attiva dei pazienti e il loro dialogo con i politici affinché la malattia di Huntington sia presa in considerazione nelle decisioni politiche a livello europeo e nazionale.

5# Riconoscere alle malattie rare, inclusa l’Huntington, un ruolo centrale nel mondo sanitario Post-Covid Includere nelle strategie sanitarie nazionali misure specifiche per la cura e il trattamento dei malati Huntington e dei loro caregivers;

Investire di più nei sistemi sanitari nazionali al fine di favorire un maggiore e un più equo accesso alle cure per i malati rari.

1# Accesso alle cure più semplice ed equo

La burocrazia troppo spesso si rivela un ostacolo al diritto d'accesso. A parità di esigenze di un paziente, l'accesso alle prestazioni non è uniforme 

2# Formazione degli operatori sanitari

L’impreparazione dei clinici e degli operatori sanitari è riscontrata molto, troppo, frequentemente

3# Aiuti economici

Il peso economico della malattia è alto. Soprattutto nella fase più avanzata, quando il paziente non è più in grado di provvedere a se stesso. Il partner, laddove presente, è costretto a ridurre l’orario di lavoro (e quindi la retribuzione) per poterlo assistere. Gli aiuti economici previsti ad oggi, non risultano sufficienti a garantire dignità e qualità di vita alle famiglie.

4# Riconoscimento dei caregiver familiari

E’ fondamentale che il disegno di legge sui caregiver venga ripreso e portato a termine.  E' necessario che il loro ruolo venga, non solo riconosciuto, ma anche sostenuto con incentivi adeguati e continuativi che tengano debitamente conto della cronicità e degenerazione di molte malattie rare. 

5# Ricerca scientifica

Sono necessari investimenti per la ricerca mirati e trasparenti, finalizzati alla cura della malattia, anche nelle sue varianti più rare e più severe.

6# Qualità della vita

E’ auspicabile un supporto più integrato da parte delle Istituzioni, che si estenda dal sanitario al sociale. Il sostegno psicologico, lavorativo, scolastico sono ancora insufficienti.

7# Più spazio alle malattie rare nelle decisioni di politica sanitaria

Le malattie rare dovrebbero essere incluse nella definizione delle politiche sanitarie. E' essenziale dotarsi di un Piano Nazionale Malattie Rare, che includa obiettivi e le risorse per raggiungerli. 

8# Medicina del territorio

Il modello assistenziale ‘ospedale-centrico’ entrato in crisi con il Covid-19, va ripensato e e trasformarlo in un modello ‘persona-centrico’, anche coinvolgendo i rappresentanti dei pazienti.

9# Strutture di degenza adeguate ed accessibili

I pazienti hanno bisogno- quando la malattia va avanti- di essere assistiti in strutture territoriali di degenza. Queste, quando presenti, hanno spesso due forti carenze: personale non adeguatamente formato e costi elevati.