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Sperimentazione su malattia di Huntington: l'ultimo paziente ha completato l'ultima visita in Proof-HD

PROOF-HD è l'unica sperimentazione in fase avanzata sull' Huntington, disegnato per incidere sulla progressione della malattia. I primi risultati sono attesi prima dell'estate.

Ieri, 28 Marzo 2023, Prilenia ha annunciato che l'ultimo partecipante ha completato l'ultima visita in doppio cieco in PROOF-HD, studio internazionale di fase 3 per il trattamento della malattia di Huntington.

Attualmente, quasi tutti i pazienti eleggibili (98%) stanno assumendo il farmaco sperimentale nella fase in aperto (senza placebo). 

"C'è un urgente bisogno di trattamenti che possano alterare il corso della malattia  di Huntington e dare speranza alle persone e alle famiglie che ne sono colpite ", ha dichiarato il Dr. Michael R. Hayden, CEO e fondatore di Prilenia. "Il nostro team sta lavorando per portare risultati alla comunità il più rapidamente possibile".

PROOF-HD è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia della pridopidina (45 mg due volte al giorno per 65-78 settimane), un farmaco orale agonista del recettore sigma-1.

Lo scopo è valutare la capacità della pridopidina di preservare l'abilità funzionale, con un endpoint primario di un cambiamento  nel punteggio della scala Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) dopo 65 settimane dalla visita basale.

Lo studio - giunto a completamento nei termini previsti - ha arruolato 499 persone ed è stato condotto negli Stati Uniti, Canada, Austria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna e Regno Unito. 

I risultati sono attesi all'inizio del secondo quadrimestre del 2023.

 

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