UniQure avvio della terapia genetica con ATM-130

UniQure annuncia l'avvio della terapia genica con ATM-130 con il trattamento dei primi due pazienti Huntington

22/06/2020

Attraverso una nota ufficiale dello scorso 19 giugno, l'azienda UniQure ha annunciato che i primi due pazienti negli Stati Uniti hanno iniziato il trattamento con la molecola sperimentale ATM-130. Su entrambi è stata eseguita una procedura neuro-chirurgica: ad uno dei due è stata somministrata la molecola sperimentale (ATM-130) tramite un micro-catetere, mentre l'altro ha ricevuto placebo.  

Parte cosi ufficialmente la fase I/II della sperimentazione con terapia genica per la malattia di Huntington da parte dell'azienda UniQure, con sedi negli Stati Uniti e in Olanda. Lo studio con la molecola AMT-130 è uno studio clinico randomizzato e in doppio cieco: né i partecipanti né i ricercatori sanno a quale chi riceverà il farmaco sperimentale e chi riceverà il placebo.

L’amministratore delegato di UniQure Matt Kapusta ha dichiarato che il trattamento dei primi due pazienti rappresenta un significativo passo avanti verso la possibilità di inibire la produzione della proteina huntingtina modificata.

La fase I/II della sperimentazione con terapia genica (molecola AMT-130) dell'azienda UniQure intende testare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, non ancora la sua efficacia, su 26 pazienti con la malattia di Huntington. Per partecipare allo studio, le persone devono essere sintomatiche con una mutazione di 44 CAG, in fase iniziale di malattia e di età compresa tra i 25 e i 65 anni. Dei 26 pazienti reclutati, solo 16 riceveranno il trattamento, mentre gli altri 10 riceveranno placebo. Lo studio è multicentrico, della durata di cinque anni e consiste in un periodo di studio di 18 mesi in cieco seguito da un follow-up nel lungo periodo senza cieco.

I pazienti riceveranno una singola somministrazione della molecola AMT 130, attraverso una procedura neuro-chirurgica eseguita in anestesia totale, in due specifiche regioni del cervello: il caudato e lo striato.

I primi due pazienti saranno osservati per un periodo iniziale di 90 giorni, a seguito dei quali il Data Safety Monitoring Board (DSMB), esaminerà i dati e farà delle valutazioni in merito al dosaggio da somministrare ai pazienti successivi.

Ferdinando Squitieri, direttore scientifico della LIRH e Responsabile dell'Unità Huntington di Casa Sollievo della Sofferenza ha dichiarato: "Speriamo che questa prima strategia che prevede l'uso della terapia genica apra le porte, insieme ad altre iniziative in corso, ad una nuova era in grado di modificare positivamente e sostanzialmente le sorti di chi soffre di questa malattia". 

La sperimentazione è attualmente in corso in cinque Stati degli Stati Uniti: presso l'Università della California a San Francisco, al Dipartimento di Neurologia dell'Università del Michigan, all'Università Statale in Ohio, all' Università del Texas, al Dipartimento di Neurologia presso la Virginia Commonwealth University VCU School of Medicine e presso l'Università del Washington Medical Center. 

Qui maggiori informazioni. 

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Al link la comunicazione ufficiale di UniQure

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