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uniQure: pronti ad aumentare il dosaggio del farmaco sperimentale per la malattia di Huntington

La commissione indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dell’arruolamento anche della seconda coorte di pazienti, cui sarà somministrato un dosaggio più alto di AMT-130

uniQure ha annunciato oggi - 27 maggio 2021 - che la Commissione Indipendente di Monitoraggio della Sicurezza dei Dati ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dell’arruolamento anche della seconda coorte di pazienti con malattia di Huntington, cui sarà somministrato un dosaggio più alto di AMT-130.

Il Data Safety Monitoring Board (DSMB) indipendente che supervisiona lo studio clinico di fase I/II di AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington ha esaminato i dati relativi alla sicurezza della molecola sperimentale sui dieci pazienti inclusi nella prima coorte, già arruolati.

I dati si riferiscono al profilo di sicurezza analizzato nell’arco di nove mesi per i primi due pazienti arruolati; di sei mesi per i successivi due pazienti e di 30 giorni per gli altri sei pazienti. Il DSMB ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dello studio, per cui adesso si potranno includere gli altri sedici pazienti previsti nella coorte a dosaggio più alto.

Lo studio di fase I/II è uno studio clinico randomizzato in doppio cieco, condotto negli Stati Uniti. Ad oggi, sei pazienti sono stati trattati con AMT-130 e quattro hanno subito un intervento chirurgico fittizio.

Siamo molto soddisfatti dei progressi dello studio e delle raccomandazioni del DSMB. Non vediamo l'ora di procedere con l'aumento della dose nella seconda coorte di pazienti ", si legge nella nota ufficiale. "Rimaniamo fortemente concentrati sullo sviluppo di questa terapia e confermiamo il nostro impegno ad avviare lo sviluppo clinico dell'AMT-130 in Europa nella seconda metà di quest'anno e a condividere i dati di imaging e biomarcatori raccolti dagli Stati Uniti ".

"Si tratta di un tentativo coraggioso e promettente che merita molta attenzione, ma anche altrettanta prudenza. Diversamente dalle terapie con ASO (come quella di Roche), in questa di uniQure l’attività del farmaco non si può interrompere, perché è determinata da un virus inoculato nel cervello dei pazienti che rimarrà, poi, operativo per tutta la vita" - ha commentato il Prof. Ferdinando Squitieri, Direttore Scientifico della Fondazione LIRH.

Ricordiamo che in questa fase di studio non si sta ancora valutando l'efficacia della terapia sperimentale sulla malattia, ma la sicurezza e la tollerabilità nell'organismo dei pazienti.

 

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