E' partita la sperimentazione clinica LEGATO - HD all'IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
Ha preso avvio all’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo (FG), sotto la responsabilità dell' Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare diretta da Ferdinando Squitieri - anche Direttore Scientifico della Fondazione LIRH - lo Studio Sperimentale di fase II, globale, in doppio cieco, a gruppi paralleli, col farmaco Laquinimod.
Studio Sperimentale di Fase II, Globale, in Doppio Cieco, a Gruppi Paralleli
Perchè “Fase II”: perchè si tratta di un farmaco di cui si vuole conoscere la tollerabilità ed, eventualmente, l’efficacia nella malattia di Huntington.
Perchè “Globale”: perchè interessa centri di molti Paesi di diversi continenti, dal Nord America all’Europa.
Perchè “Doppio Cieco”: perchè nè i ricercatori nè i pazienti sono informati del dosaggio del farmaco e se le compresse contengono il farmaco o il placebo, sostanza inerte di nessuna efficacia.
Perchè “Gruppi Paralleli”: perchè i pazienti vengono suddivisi in gruppi a cui viene somministrato un dosaggio differente per tutto lo studio.
Cos’è Laquinimod?
Si tratta di un farmaco già in uso nella Sclerosi Multipla con funzioni immunomodulatorie, capace di contrastare effetti tossici legati all’infiammazione ed alla disfunzione neuronale ad essa collegata. Influenza, in altri termini, la produzione di citochine ed interleuchine, sostanze che modulano i processi infiammatori anche all’interno del sistema nervoso e favorisce il rilascio di fattori di crescita dall’effetto protettivo sul sistema nervoso centrale.
Cosa ci si aspetta da Laquinimod?
Si vuole verificare se questo farmaco ha un’azione sia sintomatica - sul disordine del movimento e sulla memoria - che neuroprotettiva sulla severità del decorso della malattia e sulla degenerazione neuronale che produce perdita di cellule nervose. Pertanto la durata della sperimentazione sarà di un anno almeno perchè gli effetti da documentare sono di medio-lungo termine.
Chi può partecipare a LEGATO-HD?
Chiunque abbia:
- la malattia di Huntington in una fase definibile come iniziale, in base a parametri documentati da precise scale di valutazione
- un caregiver disponibile ad accompagnarlo in almeno 3 occasioni
- accetti di sottoporsi ad una RMN encefalo in due occasioni (inizio e fine sperimentazione)
- abbia un’età compresa tra 21 e 55 anni (anche compiuti)
- abbia una mutazione nel DNA di lunghezza inclusa tra 36 e 49 triplette CAG nel gene HTT
- non assuma farmaci incompatibili (in particolare neurolettici o farmaci con effetto sul sistema immunitario).
Come si può partecipare alla sperimentazione?
Si può chiedere di partecipare alla sperimentazione, se vi sono le condizioni, chiamando il numero verde LIRH 800.388.330 e fissando una prenotazione presso uno dei nostri ambulatori di Milano, Firenze, Roma e Isernia, in base alla disponibilità. Chi lo desidera, sarà valutato per verificare il possesso delle caratteristiche cliniche richieste dal protocollo sperimentale per partecipare allo studio (cd. 'criteri di inclusione').
Fino a quando sarà possibile essere inseriti in LEGATO-HD?
Attualmente sappiamo che il reclutamento durerà almeno fino a Luglio 2016. I tempi tuttavia dipendono dalla capacità di reclutamento dei centri selezionati in tutto il mondo.