Sono positivi i risultati provvisori dello studio PIVOT-HD per il trattamento della malattia di Huntington

PTC Therapeutics ha condiviso oggi i risultati provvisori dello studio di fase 2 PIVOT-HD su PTC518 nei pazienti con malattia di Huntington.
Al mese 12, dopo un anno, il trattamento con PTC518 ha dimostrato di avere ridotto la proteina huntingtina mutata (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF). 

Segnali favorevoli sono  emersi anche sul piano clinico. Da ultimo, ma non meno importante, dopo 12 mesi di trattamento PTC518 continua a essere sicuro e ben tollerato senza produrre aumento di neuro filamenti e quindi senza rischio di infiammazione cerebrale.

"L'evidenza sia dai biomarcatori del sistema nervoso centrale che degli effetti clinici che si riscontrano dopo il 12° mese, insieme al profilo di tollerabilità favorevole del farmaco, supportano la possibilità che PTC518 possa essere promettente come una futura terapia per la malattia di Huntington efficace e sicura ", ha affermato il Dott. Matthew B. Klein, Amministratore delegato di PTC Therapeutics, Inc. "Con questi dati a disposizione, attendiamo con ansia i prossimi passi nel programma di sviluppo PTC518."

Al mese 12, è stata dimostrata la  durata nel tempo della riduzione dose-dipendente dell’mHTT (la proteina mutata) nel sangue con una riduzione del 22% e del 43% rispettivamente per i livelli di dose di 5 mg e 10 mg. 
Anche nel liquido cerebrospinale è stata dimostrata  una riduzione dose-dipendente dell’mHTT, con una riduzione del 21% e del 43%, rispettivamente per i livelli di dose di 5 mg e 10 mg. 
Inoltre, al mese 12, il trattamento con PTC518 evidenzia un trend verso una progressione più lenta della malattia.

E' importante che si continuino a riscontrare risultati positivi a distanza di un anno dalla precedente comunicazione ufficiale sullo studio.

" I risultati preliminari di PIVOT-HD sono promettenti e aprono nuove speranze di cura, speriamo in un loro consolidamento nei prossimi mesi. Ne parleremo il 30 Novembre a Roma  in occasione del meeting annuale di LIRH" - commenta Ferdinando Squitieri, Direttore scientifico della Fondazione e coordinatore dello studio PIVOT-HD per l'Italia, che aggiunge: "Desidero cogliere l'occasione per ringraziare i pazienti che partecipano alle iniziative osservazionali come ENROLL-HD ed HDClarity, grazie alle quali è possibile la corretta interpretazione dei risultati di questa come di altre sperimentazione terapeutiche."

In allegato, il comunicato ufficiale dell'azienda.