Ieri 19 dicembre 2023 uniQure ha divulgato i dati provvisori relativi a 39 pazienti arruolati negli studi clinici di Fase I/II in corso su AMT-130 (HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2), per il trattamento della malattia di Huntington condotta negli Stati Uniti e in Europa.
Negli Stati Uniti sono stati arruolati un totale di 26 pazienti nelle prime fasi della malattia, inclusa una coorte iniziale di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 controlli) con un follow-up fino a 30 mesi e una successiva coorte di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 controllo) con un follow-up fino a 18 mesi (studio HD Gene TRX-1).
l'azienda uniQure ha annunciato il dosaggio dei primi due pazienti nel suo studio clinico europeo di Fase Ib/II in aperto sull'AMT-130 in Europa
Lo scorso 7 Febbraio 2022 uniQure ha annunciato il dosaggio dei primi pazienti nella sperimentazione clinica europea in aperto di AMT-130, un potenziale approccio di terapia genica una tantum per il trattamento della malattia di Huntington.
Si prevede di completare l'arruolamento dei pazienti in Europa entro la fine dell'anno.
Si prevede, inoltre, di fornire dati sulla sicurezza dello studio in corso negli Stati Uniti, a basse dosi, nel secondo trimestre di quest'anno.
16 Dicembre 2021: uniQure diffonde, in un comunicato ufficiale, aggiornamenti sui primi pazienti reclutati nella sperimentazione clinica di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington
Ieri, 16 Dicembre 2021, l'azienda uniQure ha diramato un comunicato stampa (allegato) che contiene importanti aggiornamenti sulla sperimentazione clinica di fase I/II con ATM-130 (terapia genica).
I punti salenti del comunicato sono quattro:
1 - Il trattamento è stato ben tollerato, senza problemi significativi legati alla sicurezza, nei primi due pazienti trattati, fino a un anno dopo la somministrazione (sono stati finora arruolati quattro pazienti, due hanno ricevuto il placebo e due il farmaco);
