Aggiornamenti sulla terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington
10/02/2021
In una nota ufficiale diffusa due giorni fa, l'8 febbraio 2021, uniQure ha comunicato che - dopo 90 giorni di osservazione dei primi due pazienti - il Data Safety Monitoring Board (DSMB) non ha evidenziato problemi legati alla sicurezza che possano scoraggiare la somministrazione di ulteriori dosi e ha pertanto autorizzato a continuare il reclutamento degli altri sei pazienti della prima coorte, che dovrebbe concludersi entro la metà del 2021.
Attualmente, due pazienti hanno ricevuto la molecola sperimentale e due il placebo.
Lo studio clinico AMT-130 è uno studio interventistico di fase I/II, randomizzato, in doppio cieco, verso placebo per indagare la sicurezza e la tollerabilità, oltre che segnali di efficacia sul movimento e sulle funzioni cognitive, di dosi progressivamente in aumento di AMT-130 in pazienti in fasi iniziali di malattia di Huntington. Il farmaco verrà somministrato ad un totale di 26 pazienti, suddivisi in due gruppi (bracci): uno composto da 10 e l’altro da 16 pazienti. Il primo gruppo riceverà un dosaggio minore rispetto al secondo.
Il farmaco è infiltrato nel cervello attraverso una procedura neurochirurgica chiamata CED (Convention-Enhanced Delivery), che viene eseguita con l’aiuto della risonanza. E’ prevista una sola somministrazione nello striato, la parte del cervello che controlla i movimenti e che risulta maggiormente colpita dalla malattia.
Lo studio multicentrico, della durata di cinque anni, è condotto negli Stati Uniti.
Per maggiori info:
• Leggi il comunicato ufficiale
• Leggi i precedenti articoli sullo studio AMT-130:
- articolo del 14/10/2020
- articolo del 22/06/2020
• Sperimentazioni terapeutiche
• Consulta clinicaltrials.gov