In occasione della J.P. Morgan Healthcare Conference che si è svolta a S. Francisco dal 9 al 12 Gennaio 2012, l'Amministratore delegato di Annexon Biosciences ha condiviso informazioni incoraggianti sullo studio clinico di fase 2 per il trattamento della malattia di Huntington.
In occasione della J.P. Morgan Healthcare Conference che si è svolta a S. Francisco dal 9 al 12 Gennaio 2012, Douglas Love - Amministratore Delegato di Annexon Biosciences - ha comunicato che la società si sta dando due modi per sconfiggere la malattia di Huntington, grazie alla sperimentazione con ANX005, di cui sta per iniziare la fase 2/3.
Il punto sulle sperimentazioni terapeutiche per il trattamento della malattia di Huntington.
Torna in presenza il Convegno Annuale di Fondazione LIRH.
Gli ultimi cinque anni hanno condotto verso grandi traguardi, senza precedenti, nella storia della malattia di Huntington. Se ne possono evidenziare almeno tre:
1) La creazione del più esteso network di ricerca mai realizzato per una malattia rara, in grado di collegare ricercatori da ogni parte del mondo;
2) L’avvio di terapie sperimentali potenzialmente in grado di modificare il decorso della malattia colpendone direttamente la causa;
Appena pubblicato su European Journal of Neurology uno studio internazionale che finalmente mette in luce i costi legati alla malattia di Huntington, in Europa e negli Stati Uniti.
Il ‘peso’ della malattia di Huntington, come anche di altre malattie rare, ricade in larga misura sulle famiglie.
Trattandosi di malattia neuro-degenerativa, con il suo aggravarsi diventa necessario un ricorso più frequente all'assistenza ambulatoriale e ospedaliera, ai farmaci, a caregiver professionali, all'assistenza domiciliare, a programmi di sostegno sociale e dunque, intuitivamente, questo ‘peso’ non rimane uguale nel tempo, ma aumenta man mano che la malattia progredisce.
Dopo lo stop estivo dovuto al verificarsi di eventi avversi in tre pazienti, il Data Safety Monitoring Board (DSMB) dello studio ha espresso parere positivo alla ripresa della somministrazione del farmaco sperimentale anche ai dosaggi più elevati.
Questa mattina uniQure ha divulgato un comunicato stampa che include un aggiornamento sulla sperimentazione clinica del farmaco AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington.
Il coinvolgimento delle organizzazioni impegnate in tematiche sanitarie sta diventando, sempre di più, condizione di normalità nella gestione delle politiche legate alla salute, in tutti i suoi molteplici risvolti.
La molecola SOM3355, già in commercio da anni come farmaco antipertensivo in Giappone, Sud Corea e Cina, viene sperimentata su pazienti con malattia di Huntington per il trattamento del sintomo 'còrea'.
Ha preso avvio oggi in Italia, presso l'Unità Huntington dell'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, Centro Coordinatore per l'Italia, sotto la direzione di Ferdinando Squitieri, lo studio di fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di due differenti dosaggi di SOM3355 (400 e 600 mg al giorno), sui movimenti coreici di pazienti con malattia di Huntington.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD indicano che il meccanismo 'allele selettivo' sembra funzionare: nel liquido cerebrospinale (CSF), la proteina huntingtina mutata (mHTT) si è ridotta, mentre quella sana (wtHTT) è stata preservata.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD sono stati divulgati oggi in un comunicato di Wave Life Science.
Seguiamo con attenzione, come sempre, gli sviluppi delle sperimentazioni in corso sull'Huntington. Purtroppo arrivano notizie non troppo incoraggianti sugli studi di Novartis (con branaplam) e UniQure (terapia genica con AMT-130).
Seguiamo con attenzione, come sempre, gli sviluppi delle sperimentazioni in corso. Purtroppo, registriamo, ancora una volta, notizie non particolarmente incoraggianti per quanto riguarda le sperimentazioni di Novartis (con branaplam) e UniQure (terapia genica con AMT-130).
Entrambe perseguono la strategia della riduzione dell’huntingtina, sia quella mutata che quella di lunghezza normale – sebbene con strumenti diversi - per contrastare la malattia di Huntington.
l'azienda uniQure ha annunciato il dosaggio dei primi due pazienti nel suo studio clinico europeo di Fase Ib/II in aperto sull'AMT-130 in Europa
Lo scorso 7 Febbraio 2022 uniQure ha annunciato il dosaggio dei primi pazienti nella sperimentazione clinica europea in aperto di AMT-130, un potenziale approccio di terapia genica una tantum per il trattamento della malattia di Huntington.
Si prevede di completare l'arruolamento dei pazienti in Europa entro la fine dell'anno.
Si prevede, inoltre, di fornire dati sulla sicurezza dello studio in corso negli Stati Uniti, a basse dosi, nel secondo trimestre di quest'anno.
PTC Therapeutics ha recentemente pubblicato un articolo sulla prestigiosa rivista Nature Communications descrivendo il funzionamento di una serie di piccole molecole che possono essere assunte oralmente, e che sono in grado di distribuirsi nel cervello e anche nel resto del corpo umano.
PTC Therapeutics ha recentemente pubblicato un articolo sulla prestigiosa rivista Nature Communications descrivendo il funzionamento di una serie di piccole molecole che possono essere assunte oralmente, e che sono in grado di distribuirsi nel cervello e anche nel resto del corpo umano.
